Tác dụng phụ của Brineura (cerliponase alfa), tương tác, sử dụng và dấu ấn thuốc

Tên thương hiệu: Brineura

Tên chung: cerliponase alfa

Cerliponase alfa (Brineura) là gì?

Cerliponase alfa chứa một loại enzyme tồn tại tự nhiên ở những người khỏe mạnh. Một số người thiếu enzyme này vì một rối loạn di truyền. Cerliponase alfa thay thế enzyme bị thiếu này ở những người như vậy.

Cerliponase alfa được sử dụng để làm chậm sự mất khả năng bò hoặc đi lại ở trẻ em với các triệu chứng của một tình trạng di truyền hiếm gặp gọi là bệnh lipofuscinosis loại 2 (CLN2), còn được gọi là bệnh Batten. Thuốc này được sử dụng cho trẻ em ít nhất 3 tuổi.

Bệnh Batten là một tình trạng di truyền hiếm gặp, trong đó một người thiếu enzyme cần thiết để phá vỡ các vật liệu nhất định trong cơ thể. Những vật liệu này có thể tích tụ trong các tế bào não và gây ra các vấn đề về chuyển động và phối hợp, chậm phát triển giọng nói, các vấn đề về thị lực, co giật và mất trí nhớ.

Cerliponase alfa có thể giúp làm chậm sự mất khả năng thể chất nhất định ở trẻ em mắc bệnh Batten. Tuy nhiên, cerliponase alfa không phải là thuốc chữa cho tình trạng này.

Cerliponase alfa cũng có thể được sử dụng cho các mục đích không được liệt kê trong hướng dẫn thuốc này.

Các tác dụng phụ có thể có của cerliponase alfa (Brineura) là gì?

Nhận trợ giúp y tế khẩn cấp nếu con bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng trong vòng 24 giờ sau mỗi lần tiêm truyền. Các triệu chứng có thể bao gồm sốt, nôn mửa, quấy khóc, nổi mề đay, khó thở và sưng ở mặt hoặc cổ họng.

Con của bạn sẽ vẫn được giám sát liên tục trong quá trình truyền alfa cerliponase. Bất kỳ vấn đề nào đứa trẻ gặp phải trong thời gian này có thể yêu cầu điều trị thêm bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe.

Gọi bác sĩ của con bạn ngay lập tức nếu bạn nhận thấy:

• sưng, đỏ hoặc ấm ở da đầu trẻ em;
• phồng hoặc phồng xung quanh ống thông;
• rỉ hoặc xả xung quanh ống thông;
• sốt với đau đầu, cứng cổ, tăng nhạy cảm với ánh sáng, nôn mửa hoặc buồn ngủ;
• Điểm yếu nghiêm trọng; hoặc là
• bất kỳ thay đổi hành vi, chẳng hạn như thiếu phản ứng bình thường từ con bạn.

Các tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm:

• nhịp tim chậm, huyết áp thấp;
• sốt;
• hành vi cầu kỳ hoặc cáu kỉnh;
• nôn mửa;
• đau đầu; hoặc là
• xét nghiệm máu bất thường hoặc EKG.

Đây không phải là một danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và những người khác có thể xảy ra. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.

Thông tin quan trọng nhất tôi nên biết về cerliponase alfa (Brineura) là gì?

Con bạn sẽ nhận được cerliponase alfa trong môi trường y tế, và sẽ được giám sát liên tục trong khi thuốc này được truyền.

Tôi nên thảo luận gì với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình trước khi điều trị bằng cerliponase alfa (Brineura)?

Con bạn không nên điều trị bằng cerliponase alfa nếu trẻ bị dị ứng với nó, hoặc nếu trẻ bị:

• các biến chứng với ống thông được phẫu thuật cấy ghép được sử dụng để cung cấp thuốc này;
• bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng nào trên da đầu trẻ em ở khu vực xung quanh ống thông được cấy ghép; hoặc là
• một shunt trong não (để giúp thoát chất lỏng tích tụ xung quanh não).

Hãy cho bác sĩ của bạn nếu con bạn đã từng có:

• nhịp tim chậm;
• một khuyết tật tim; hoặc là
• vấn đề nhịp tim.

Cerliponase alfa không được chấp thuận cho sử dụng bởi bất cứ ai dưới 3 tuổi.

Làm thế nào là cerliponase alfa được đưa ra (Brineura)?

Cerliponase alfa được truyền trực tiếp vào dịch não tủy thông qua một thiết bị ống thông được phẫu thuật cấy vào đầu trẻ. Thiết bị này phải được đặt ít nhất 5 đến 7 ngày trước khi con bạn nhận được liều cerliponase alfa đầu tiên.

Cerliponase alfa được sử dụng bằng bơm tiêm truyền. Thuốc đi vào cơ thể thông qua một ống thông được đặt qua hộp sọ và vào não.

Cerliponase alfa chỉ được cung cấp bởi một loại chuyên gia chăm sóc sức khỏe nhất định. Để ngăn ngừa nhiễm trùng, cerliponase alfa được cung cấp trong môi trường y tế vô trùng.

Thuốc này thường được dùng một lần mỗi tuần. Con bạn cũng sẽ được truyền dịch điện giải sau mỗi lần truyền cerliponase alfa. Toàn bộ thủ tục sẽ mất khoảng 4, 5 giờ để hoàn thành.

Khoảng 30 đến 60 phút trước mỗi lần truyền alfa cerliponase, con bạn sẽ được dùng thuốc để ngăn ngừa tác dụng phụ nhất định của thuốc này.

Hơi thở, huyết áp, nồng độ oxy và các dấu hiệu sinh tồn khác của con bạn sẽ được theo dõi chặt chẽ trong mỗi lần tiêm truyền. Chức năng tim của trẻ cũng có thể cần được theo dõi bằng điện tâm đồ hoặc ECG (đôi khi được gọi là EKG).

Trong một số trường hợp, cần kiểm tra chức năng tim của trẻ sau mỗi 6 tháng. Hãy chắc chắn để giữ tất cả các cuộc hẹn với bác sĩ của con bạn.

Điều gì xảy ra nếu tôi bỏ lỡ một liều (Brineura)?

Gọi cho bác sĩ của bạn để được hướng dẫn nếu bạn bỏ lỡ một cuộc hẹn cho truyền alfa cerliponase của con bạn.

Điều gì xảy ra nếu tôi dùng quá liều (Brineura)?

Vì thuốc này được cung cấp bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe trong môi trường y tế, quá liều là không thể xảy ra.

Tôi nên tránh những gì khi nhận cerliponase alfa (Brineura)?

Làm theo hướng dẫn của bác sĩ về bất kỳ hạn chế nào đối với thực phẩm, đồ uống hoặc hoạt động.

Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng đến cerliponase alfa (Brineura)?

Những người chăm sóc con bạn sẽ quản lý và theo dõi tất cả các loại thuốc được cung cấp cho trẻ trong quá trình điều trị bằng thuốc này. Một tương tác thuốc giữa cerliponase alfa và các loại thuốc khác dự kiến ​​sẽ không xảy ra.

Không cho bất kỳ loại thuốc nào cho con bạn chưa được bác sĩ kê toa. Điều này bao gồm vitamin, khoáng chất, hoặc các sản phẩm thảo dược.

Bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn có thể cung cấp thêm thông tin về cerliponase alfa.