Discovery Development and Approval of Exondys 51
Mục lục:
- Tên thương hiệu: Exondys 51
- Tên chung: eteplirsen
- Eteplirsen (Exondys 51) là gì?
- Các tác dụng phụ có thể có của eteplirsen (Exondys 51) là gì?
- Thông tin quan trọng nhất tôi nên biết về eteplirsen (Exondys 51) là gì?
- Tôi nên thảo luận gì với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình trước khi nhận eteplirsen (Exondys 51)?
- Eteplirsen được đưa ra như thế nào (Exondys 51)?
- Điều gì xảy ra nếu tôi bỏ lỡ một liều (Exondys 51)?
- Điều gì xảy ra nếu tôi dùng quá liều (Exondys 51)?
- Tôi nên tránh những gì khi nhận eteplirsen (Exondys 51)?
- Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng đến eteplirsen (Exondys 51)?
Tên thương hiệu: Exondys 51
Tên chung: eteplirsen
Eteplirsen (Exondys 51) là gì?
Eteplirsen hoạt động bằng cách giúp cơ thể sản xuất một loại protein gọi là dystrophin. Dystrophin là một protein giúp ổn định cấu trúc của mô cơ và cần thiết cho sự phát triển và chức năng cơ thích hợp. Không có dystrophin, các sợi cơ có thể trở nên yếu và dễ bị tổn thương. Điều này có thể ảnh hưởng đến phong trào tự nguyện như đi bộ.
Trẻ em mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne có đột biến gen thường khiến cơ thể sản xuất dystrophin.
Eteplirsen được sử dụng ở trẻ em mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Eteplirsen không phải là thuốc chữa DMD, nhưng thuốc này có thể làm giảm sự yếu cơ và lãng phí cơ bắp do bệnh này gây ra.
Eteplirsen đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận trên cơ sở "tăng tốc". Trong các nghiên cứu lâm sàng, một số trẻ em đã đáp ứng với thuốc này. Tuy nhiên, cần nghiên cứu thêm để xác định xem eteplirsen thường có hiệu quả trong điều trị DMD hay không.
Eteplirsen cũng có thể được sử dụng cho các mục đích không được liệt kê trong hướng dẫn thuốc này.
Các tác dụng phụ có thể có của eteplirsen (Exondys 51) là gì?
Nhận trợ giúp y tế khẩn cấp nếu con bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng: nổi mề đay; khó thở; sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn.
Các tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm:
- đau, bầm tím, ngứa, phát ban da, hoặc kích thích khác nơi thuốc được tiêm;
- nôn mửa;
- đau khớp;
- vấn đề với sự cân bằng; hoặc là
- triệu chứng cảm lạnh như nghẹt mũi, hắt hơi, đau họng.
Đây không phải là một danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và những người khác có thể xảy ra. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.
Thông tin quan trọng nhất tôi nên biết về eteplirsen (Exondys 51) là gì?
Trước khi con bạn nhận được eteplirsen, hãy nói với bác sĩ về tất cả các tình trạng y tế hoặc dị ứng của con bạn, và tất cả các loại thuốc mà trẻ sử dụng.
Tôi nên thảo luận gì với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình trước khi nhận eteplirsen (Exondys 51)?
Hãy cho bác sĩ của con bạn nếu bất kỳ tiêm eteplirsen trước đó gây ra phản ứng dị ứng nghiêm trọng ở trẻ.
Trước khi con bạn nhận được eteplirsen, hãy nói với bác sĩ về tất cả các tình trạng y tế hoặc dị ứng của con bạn, và tất cả các loại thuốc mà trẻ sử dụng.
Mặc dù eteplirsen đã được sử dụng chủ yếu ở trẻ em, nhưng không biết liệu thuốc này có thể gây hại nếu sử dụng trong khi mang thai hoặc trong khi điều dưỡng.
Eteplirsen được đưa ra như thế nào (Exondys 51)?
Eteplirsen được truyền dưới dạng tĩnh mạch. Một nhà cung cấp chăm sóc sức khỏe sẽ cung cấp cho bạn tiêm này.
Để làm cho việc tiêm thoải mái hơn, một loại thuốc gây tê có thể được áp dụng cho vùng da nơi đặt kim IV.
Eteplirsen được cung cấp một lần mỗi tuần. Thuốc này phải được tiêm chậm, và truyền dịch có thể mất đến 1 giờ để hoàn thành.
Nói với những người chăm sóc của bạn nếu bạn cảm thấy ngứa, ấm, nhẹ đầu hoặc tức ngực hoặc khó thở khi tiêm eteplirsen.
Hãy cho bác sĩ của bạn nếu con bạn có bất kỳ thay đổi về cân nặng. Liều Eteplirsen dựa trên trọng lượng, và bất kỳ thay đổi có thể ảnh hưởng đến liều.
Điều gì xảy ra nếu tôi bỏ lỡ một liều (Exondys 51)?
Gọi cho bác sĩ của con bạn để được hướng dẫn nếu bạn bỏ lỡ một cuộc hẹn để tiêm eteplirsen của con bạn.
Điều gì xảy ra nếu tôi dùng quá liều (Exondys 51)?
Tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp hoặc gọi đường dây Trợ giúp Ngộ độc theo số 1-800-222-1222.
Tôi nên tránh những gì khi nhận eteplirsen (Exondys 51)?
Làm theo hướng dẫn của bác sĩ về bất kỳ hạn chế nào đối với thực phẩm, đồ uống hoặc hoạt động.
Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng đến eteplirsen (Exondys 51)?
Các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến eteplirsen, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và các sản phẩm thảo dược. Nói với mỗi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của con bạn về tất cả các loại thuốc mà trẻ hiện đang sử dụng và bất kỳ loại thuốc nào trẻ bắt đầu hoặc ngừng sử dụng.
Dược sĩ của bạn có thể cung cấp thêm thông tin về eteplirsen.
Tác dụng phụ chống ngứa steroid, giảm đau Bắc cực, berri-freez (lỗi thời) (long não và tinh dầu bạc hà) tác dụng phụ, tương tác, sử dụng và dấu ấn thuốc
Thông tin về Thuốc chống ngứa Steroid, Giảm đau Bắc cực, Berri-Freez (lỗi thời) (thuốc long não và tinh dầu bạc hà) bao gồm hình ảnh thuốc, tác dụng phụ, tương tác thuốc, hướng dẫn sử dụng, triệu chứng quá liều và những điều cần tránh.
Hạm đội thuốc xổ dầu mỏ, thuốc xổ dầu khoáng lãnh đạo (dầu khoáng (trực tràng)) tác dụng phụ, tương tác, sử dụng và dấu ấn thuốc
Thông tin thuốc về Hạm đội Dầu khoáng Enema, Lãnh đạo Dầu khoáng Enema (dầu khoáng (trực tràng)) bao gồm hình ảnh thuốc, tác dụng phụ, tương tác thuốc, hướng dẫn sử dụng, triệu chứng quá liều, và những điều cần tránh.
Thuốc xổ dùng một lần, thuốc xổ hạm đội, thuốc xổ bổ sung (natri biphosphate và natri phosphate (trực tràng)) tác dụng phụ, tương tác, sử dụng và dấu ấn thuốc
Thông tin về Thuốc dùng một lần, Enema Fleet, Fleet Enema Extra (sodium biphosphate và sodium phosphate (trực tràng)) bao gồm hình ảnh thuốc, tác dụng phụ, tương tác thuốc, hướng dẫn sử dụng, triệu chứng quá liều và những điều cần tránh.
