Dr. Denise Faustman tiến hành nghiên cứu về bệnh tiểu đường Cure

Dr. Denise Faustman tiến hành nghiên cứu về bệnh tiểu đường Cure
Dr. Denise Faustman tiến hành nghiên cứu về bệnh tiểu đường Cure

Hải quân Mỹ chỉ trÃch hành vi xua đuổi máy bay của Trung Quốc trên Biển Đông

Hải quân Mỹ chỉ trÃch hành vi xua đuổi máy bay của Trung Quốc trên Biển Đông
Anonim

Wow, có vẻ như khoảng thời gian kể từ khi chúng tôi trò chuyện với bác sĩ Denise Faustman về nghiên cứu gây tranh cãi của cô trong việc tạo ra một vắcxin để chữa bệnh tiểu đường.

Đối với những người không quen với công việc của bác sĩ Faustman tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, từ lâu cô đã nghiên cứu một loại vắc-xin có tên là BCG (Bacillus Calmette Guerin), một vắc-xin chung chung đã được khoảng gần một thế kỷ và ban đầu được thiết kế để chống lại lao (TB). Ý tưởng: thúc đẩy BCG có thể ngăn chặn tuyến tụy giết chết các tế bào beta, cho phép những người mắc bệnh tiểu đường tái tạo các tế bào tạo insulin này. Bà đã khám phá ra một cách đột phá ở chuột vào năm 2001, nhưng ban đầu nó không thể lặp lại được điều đó, và nghiên cứu của bà đã khởi đầu một cuộc tranh cãi gay gắt giữa cộng đồng y khoa và các tổ chức nghiên cứu nghi ngờ cách tiếp cận của bà.

Nhanh chóng chuyển tiếp sang năm 2015 - đã mất năm năm kể từ lần nghiên cứu đầu tiên và cuộc trò chuyện đầu tiên với 'Mine vào năm 2009 và khoảng ba năm kể từ khi chúng tôi đã xuất bản cuộc phỏng vấn gần đây nhất của chúng tôi với Tiến sĩ Faustman. Rất nhiều điều đang diễn ra, mặc dù phần lớn cô ấy đang trong giai đoạn đang chờ đợi giai đoạn tiếp theo của các nghiên cứu lâm sàng, cô ấy nói với chúng tôi. Hôm nay, chúng tôi rất vui mừng mang lại cho bạn những cập nhật mới ngay từ chính bản thân của Tiến sĩ Faustman: Cuối cùng, các nghiên cứu Giai đoạn II của cô sẽ được bắt đầu trong những tháng tới! Đây là cuộc phỏng vấn qua điện thoại gần đây của chúng tôi với cô ấy, bao gồm thông tin cập nhật về tình trạng chung của nghiên cứu của cô, hiện giờ dường như có sự ủng hộ nhiều hơn từ cộng đồng khoa học rộng khắp trên toàn thế giới.

DM) Đối với tất cả chúng ta những người không phải khoa học ở ngoài, hãy cho chúng tôi một mồi về BCG và nghiên cứu của bạn là về tất cả?

DF) Về cơ bản, BCG là một thân nhân không độc đối với bệnh lao và lần đầu tiên nó được nhận thấy vào đầu những năm 1900 khi tiêu thụ giết chết rất nhiều người. Có một nhóm người trong một dân số không chết hoặc thậm chí mắc bệnh lao, và hóa ra là những cô gái trẻ đang vắt sữa bò. Đó là cách mà BCG được phát hiện, và qua thời gian chúng tôi đã biết được đó là vì bò và vú, và có một dạng BCG khác ở các trang trại. Vì vậy, một loại văcxin có thể được phát triển.

Đem lại cho bệnh tiểu đường là thú vị, như chúng ta đã không theo sau nó per se. Những gì chúng ta biết từ 20 năm của dữ liệu khoa học (vào thời điểm đó), là BCG không rơi từ trên trời - ngay cả khi tôi muốn nó đã làm. Những người bị đái tháo đường týp 1, bệnh đa xơ cứng và các bệnh khác có một sự thiếu hụt nội tiết tố tương đối trong TNF, và với vắc-xin TNF tự nhiên, bạn có thể loại bỏ các tế bào T và đẩy T-regs, tuyến tu regener tái tạo.Chúng tôi quyết định sử dụng một loại vắc-xin an toàn, 100 năm tuổi để làm điều này xảy ra và chúng tôi đã phát hiện ra rằng thuốc này hiệu quả.

Theo

thời điểm này của nghiên cứu BCG, giai đoạn thử nghiệm trên người của bạn đã hoàn thành cả năm năm trước đây. Kết quả là gì? Trong những dữ liệu ban đầu, chúng tôi đã chỉ ra rằng trong những bệnh nhân tiểu đường lâu dài, thực sự là những thuốc này đã được tăng cường và chúng ta có thể thấy được cái chết đích thực của các tế bào T xấu. Chúng ta cũng bắt đầu sự tái tạo tuyến tụy. Chắc chắn, không ai ném các ống tiêm insulin ra, vì nó chỉ là sự khởi đầu … nhưng nó cho thấy điều này có thể được thực hiện. Và quan trọng hơn, đây là loại 1 dài hạn với 15 đến 20 năm - làm rung chuyển rất nhiều người. Đây là một quần thể bệnh nhân hoàn toàn độc nhất, và không phải là làm thế nào hầu hết các nghiên cứu đã được thực hiện ở những người mới được chẩn đoán.

Những người trong thử nghiệm bị tiểu đường trung bình 15 năm, và điều này cho thấy chúng ta có thể khôi phục lại sản xuất insulin, ít nhất là trong một thời gian ngắn, đối với những người có loại 1 trong nhiều năm. Giai đoạn I vào năm 2010, vì vậy chúng ta sẽ sớm thấy được theo dõi năm năm - một điều mà chúng tôi đã học được từ nghiên cứu BCG về chứng đa xơ cứng là rất quan trọng, và vì vậy chúng tôi sẽ nghiên cứu lại bệnh nhân với loại 1 đã trải qua điều này .

Sự bắt nạt trong giai đoạn II bắt đầu như thế nào?

Tôi vui vì bạn đã hỏi điều đó. Những gì chúng tôi đã làm được là đang chứng minh với thế giới rằng có một lý do chúng ta nên làm những thử nghiệm này ở những người đã có bệnh này trong một thời gian dài. Nhưng cũng chỉ làm việc cùng với những người khác, ngoài bệnh tiểu đường. Theo tinh thần khoa học, chúng tôi đang chia sẻ với các nhóm khác trên khắp thế giới đang nghiên cứu BCG - cho dù đó là bệnh celiac hay MS hay Sjogren's Syndrome. Họ nên có thể tiếp tục học hỏi từ nghiên cứu của chúng tôi, mà không bắt đầu nghiên cứu giống nhau, và dĩ nhiên mà không ảnh hưởng đến nghiên cứu của chúng tôi.

Rào chắn lớn nhất chúng tôi gặp phải là cung cấp BCG ngắn ở U. bởi vì nó ngừng sản xuất sau khi nhà máy Big Pharma làm cho nó bị đóng cửa. BCG không phải là sản phẩm công nghệ cao, vì vậy khi bạn đi làm thêm, nó bị hạn chế ở nơi nó có thể được sản xuất - giống như một loại văcxin cúm, bạn không thể làm được ở bất kỳ phòng thí nghiệm nào. Hãy suy nghĩ như sau: Nếu bạn có một nhà máy làm khoai tây chiên, bạn không thể bất ngờ bắt họ làm bánh hamburger ngay cả khi cả hai đều là sản phẩm thực phẩm thường phục vụ cùng nhau. Chúng tôi phải có hợp đồng để làm việc này. Chúng tôi không muốn làm việc trong lĩnh vực sản xuất, nhưng chúng tôi đã phải tiếp tục nghiên cứu.

Cách đây 2 tuần, chúng ta có một dòng BCG mới và quy trình sản xuất đã được thông qua FDA. Chúng tôi rất tự hào về vị trí của chúng tôi.

Điều đó nghe không rẻ …

Chúng tôi đã quyên góp tiền, và cho đến nay đã tăng 18 đô la. 9 triệu. NIH hiện đang tham gia vào những thử nghiệm này và tài trợ cho Hội chứng Sjogren, và dữ liệu từ các mô hình động vật cho thấy liều BCG nhỏ ở Sjogren có tác dụng tương tự như trong bệnh tiểu đường: ngăn chặn bệnh và tái tạo cơ quan. Vì vậy, đó là khuyến khích để xem họ đầu tư.JDRF không có trên tàu. Và Helmsley Charitable Trust cũng tương tự như JDRF, vì họ chỉ quan tâm đến việc tham gia vào cuộc thảo luận về tất cả những điều này. Người ta bỏ phiếu với đồng đô la để nghiên cứu, và cho nghiên cứu này của BCG, số tiền lớn đến từ châu Âu, NIH, Quỹ Gia đình Lee Iacocca, và các nhà tài trợ tư nhân.

Vì vậy, giai đoạn II sẽ như thế nào và khi nào nó sẽ diễn ra?

Chúng ta sẽ xem xét có bao nhiêu BCG là cần thiết, và tần suất. Đó là chìa khóa, bí mật: biết bao nhiêu liều. Với giai đoạn II-a, tôi sẽ cố gắng hoàn toàn khớp với những kết quả đó trong Giai đoạn I, với các loại 1 tồn tại từ lâu, những người vẫn tạo ra một ít C-peptide. Sau đó, nó sẽ là Giai đoạn II-B, nơi không có C-peptide trong loại 1s lâu năm. Và sau mỗi phần, chúng ta cần theo dõi những người này trong năm năm nữa.

Chúng tôi đã nhận được sự chấp thuận của Giai đoạn II và tất cả chúng tôi đều ổn định trên mặt trận sản xuất, vì vậy nó sẽ sớm bắt đầu. Có thể trong những tháng tới. Trong bản cập nhật nghiên cứu cuối cùng của chúng tôi từ mùa thu, chúng tôi đã viết rằng chúng tôi đang lên kế hoạch cho 120 người. Chúng tôi luôn tìm kiếm thêm bệnh nhân để trở thành một phần của vấn đề này, vì vậy những người quan tâm có thể gửi email cho chúng tôi tại các đối tác về diabetestrial @. org.

Nhưng chúng ta sẽ không thấy kết quả sớm, vì chúng ta đang nói về một nghiên cứu năm năm khác …

Đây không phải là thử nghiệm nhanh, bằng bất kỳ phương tiện nào. Chúng tôi có một năm tiếp theo. Nhưng điều đó là quan trọng, bởi vì sau hơn hai năm, những ảnh hưởng này trở nên quan trọng hơn nhiều. Chúng tôi biết điều này là đáng giá, bởi vì dữ liệu hiện nay cho thấy từ châu Âu sử dụng BCG so với tiêu chuẩn chăm sóc hiệu quả nhất.

Cộng đồng y tế thường không ủng hộ bạn trong quá khứ. Bạn có cảm thấy có nhiều sự chấp nhận và hỗ trợ công việc của bạn bây giờ?

Thật là tuyệt vời những gì đã xảy ra trong vài năm qua. Đây là loại thuốc giá rẻ và rẻ tiền có thể rất hiệu quả, và chúng tôi đã nói thông điệp đó từ đầu. Bây giờ, nó đã thực sự cất cánh, đặc biệt là ở bên ngoài các quốc gia, nơi không có cạnh tranh và vấn đề giá cả như chúng tôi có ở đây. Có nhiều nỗ lực hơn về điều này, và dữ liệu cho biết một câu chuyện có hiệu quả.

Chúng tôi đã cộng tác trên toàn thế giới thực hiện các bước này và đó là nhận xét khá tốt với chúng tôi, rằng những người khác muốn là một phần của câu chuyện này.

Hãy cho chúng tôi biết thêm một chút về nghiên cứu này đã tiến hành toàn cầu như thế nào?

Có hơn 7 tổ chức nghiên cứu này trên một số các điều kiện tự miễn dịch khác nhau và dữ liệu ban đầu cho thấy hiệu quả của BCG có thể tốt hơn bất kỳ loại thuốc nào trên thị trường hiện nay.

Tại Thổ Nhĩ Kỳ, họ thực sự quyết định theo BCG về dự phòng bệnh tiểu đường. Đó là trong các nghiên cứu chuột … không phải là bạn có thể tin tưởng một con chuột, nhưng nó củng cố những gì đã được tìm thấy trong các nghiên cứu chuột khác. Trẻ em có một loại vắc xin, ở tuổi 12 và 14, có tỷ lệ tương tự như những người trong dân số nói chung; nhưng nếu trẻ em được tiêm ba lần, tỷ lệ mắc bệnh T1D đã giảm. Đó là cuộc thử nghiệm phòng ngừa đầu tiên sử dụng nhiều liều, và dữ liệu đó đã được trao cho một nhóm ở London để phân tích lại và đã được xác nhận.

Như tôi đã đề cập trước đó, NIH đã bắt đầu thử nghiệm về Sjogren, và hiện có hơn 7 người khác trên khắp thế giới đang nghiên cứu về vấn đề này.

Bây giờ, có khoảng 20 bài báo trên khắp thế giới cho thấy những gì mọi người đang nhìn thấy - điều mà chúng tôi đã nói với bệnh nhân trong nhiều thập niên về giai đoạn tuần trăng mật là sai. Điều này mở ra con mắt của các nhà nội tiết học và bệnh nhân, về một tầm nhìn mới. Những người này nên được sử dụng để thử nghiệm, và không chỉ đi trên một máy bơm vì họ đã bị bệnh tiểu đường quá lâu. Chúng tôi hy vọng rằng khái niệm bắt.

Bạn cũng đã xuất bản một cuốn sách về tất cả sự hợp tác toàn cầu này năm ngoái, phải không?

Đó là dựa trên cuộc họp bất vụ lợi vào cuối năm 2013 và chúng tôi đã mời khoảng 12 nhóm tham dự và chia sẻ nghiên cứu của họ về BCG. Cuốn sách đó,

Giá trị của BCG và TNF trong Autoimmunity

, là một báo cáo về cuộc họp và những gì chúng ta thảo luận. Một điều là làm thế nào chúng ta học được từ cộng đồng nghiên cứu của MS mà chúng ta cần nghiên cứu người và thuốc trong năm năm, và điều đó đã làm thay đổi cách chúng ta xem xét các thử nghiệm Giai đoạn II sắp tới. Đó là cuộc họp đầu tiên của chúng tôi, và chúng tôi sẽ có một người khác ở Ý vào tháng 10 với nhiều nhóm hơn nữa được mời.

Nghiên cứu bệnh tiểu đường đã thay đổi như thế nào, kể từ lần đầu tiên bạn bắt đầu?

Mười năm trước, không ai dùng chữ R (tái sinh), và chúng ta không được phép sử dụng nó trong các bài báo khoa học của chúng ta. Điều đó đã thay đổi theo thời gian, và bây giờ đây là một khái niệm chung mà mọi người sẽ theo đuổi. Chúng ta đã trải qua một chặng đường dài, suy nghĩ về cách mà tuyến tụy của người thực hiện điều này rất chậm, giống như trong MS mà phải mất năm năm.

Mặc dù đôi khi sử dụng chúng cho mình, bạn không phải là fan của nghiên cứu chuột … bạn thấy sự thay đổi như thế nào đối với sự tin tưởng và nghi ngờ của cộng đồng khoa học về 'chữa bệnh' chuột?

Tôi muốn nói rằng đó là một việc làm thoải mái khi học các con chuột, và chỉ viết một vài giấy tờ một năm và không phải dịch nó thành con người. Đó là một sự chuyển đổi nghề nghiệp tốt để nghiên cứu chuột, và đó là một vấn đề lớn. Tại Hội nghị khoa học của ADA hồi năm ngoái, một nhà nghiên cứu từ Thụy Điển đã đứng lên và nói với tất cả mọi người trong khán phòng rằng họ nên xấu hổ. Bởi vì chúng tôi đã thất bại trong mọi thử nghiệm loại 1 trong 10 năm qua, vì nó dựa trên nghiên cứu chuột và điều đó không hiệu quả. Và đó là sự thật - thử nghiệm T1D đang có một cái tên xấu, bởi vì tất cả họ đều cảm thấy như vậy. Mọi người cảm thấy nản lòng vì những con chuột được chữa khỏi, nhưng nghiên cứu người không thành công. Điều quan trọng là phải nghiên cứu về con người. Chúng ta cần bắt đầu nói với các nhà nghiên cứu của chúng tôi: không xuất bản câu chuyện về con chuột nói rằng bạn có cái gì đó "mới và hiệu quả" trừ khi bạn lấy mẫu máu từ con người cho thấy giống nhau. Nếu bạn thực sự tin vào dữ liệu của mình, thì bạn nên đưa nó vào con người trước khi bạn đứng lên và nói rằng sự khám phá này thật tuyệt vời.

Chúng tôi có một bản tin mà bạn có thể đăng ký và mọi người có thể liên hệ với chúng tôi để biết thêm thông tin tại Faustman Lab hoặc bằng cách gửi email cho

diabetestrial @ đối tác. org

.

Cảm ơn bạn đã dành thời gian để trò chuyện lại, Denise - mong được nhìn thấy giai đoạn tiếp theo sẽ đi, thậm chí nếu mất 5 năm để xem kết quả. Giữ chúng tôi trong vòng lặp, tất nhiên!

: Nội dung được tạo ra bởi nhóm Điều trị Bệnh tiểu đường. Để biết thêm chi tiết, bấm vào đây.

Khước từ trách nhiệm

Nội dung này được tạo ra cho Diabetes Mine, một blog về sức khoẻ người tiêu dùng tập trung vào cộng đồng tiểu đường. Nội dung không được xem xét y khoa và không tuân thủ các nguyên tắc biên tập của Healthline. Để biết thêm thông tin về sự hợp tác của Healthline với Bệnh tiểu đường, vui lòng nhấn vào đây.