Có cách chữa bệnh cho chứng xơ nang?

Tổng quan

Xơ nang (CF) là một chất chống viêm xơ nang rối loạn di truyền gây tổn hại cho phổi và hệ thống tiêu hóa.CF ảnh hưởng đến các tế bào của cơ thể sản sinh ra chất nhầy, làm cho các chất lỏng này bôi trơn cơ thể và thường mỏng và slick.CF làm cho chất lỏng của cơ thể dày đặc và dính, trong khi phổi, đường hô hấp và đường tiêu hóa

Trong khi những tiến bộ trong nghiên cứu đã cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống và tuổi thọ của những người bị CF, hầu hết họ sẽ cần điều trị tình trạng này trong suốt cuộc đời của họ. Đối với CF, nhưng các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu về một nghiên cứu mới nhất và những gì có thể sớm có thể có cho những người có CF.

ResearchResearch

Như nhiều điều kiện, nghiên cứu được tài trợ bởi các tổ chức chuyên dụng để gây quỹ, đóng góp tài chính và đấu tranh cho các khoản trợ cấp để giữ cho các nhà nghiên cứu làm việc towa rd a cure. Dưới đây là một số lĩnh vực chính của nghiên cứu ngay bây giờ.

Liệu pháp thay thế gen

Cách đây vài thập niên, các nhà nghiên cứu đã xác định gen chịu trách nhiệm về CF. Điều này làm tăng hy vọng rằng liệu pháp thay thế di truyền có thể thay thế gen khiếm khuyết trong ống nghiệm. Tuy nhiên, liệu pháp này vẫn chưa được thực hiện.

Một loại liệu pháp gen mới có thể bắt đầu khi các phương pháp điều trị thay thế gen không thành công. Kỹ thuật mới nhất này sử dụng các phân tử hít của DNA để cung cấp các bản sao "sạch" của gen đến các tế bào trong phổi. Trong các thử nghiệm ban đầu, bệnh nhân sử dụng phương pháp này cho thấy cải thiện triệu chứng khiêm tốn. Bước đột phá này hứa hẹn rất nhiều lời hứa cho những người có CF.

Không có phương pháp điều trị nào là đúng, nhưng đó là những bước tiến lớn nhất hướng tới một cuộc sống không có bệnh mà nhiều người bị CF không bao giờ có kinh nghiệm.

Tỷ lệ trẻ mới sinh

Ngày nay, hơn 30.000 người đang sống chung với CF ở Hoa Kỳ. Đó là một rối loạn hiếm - chỉ có khoảng 1 000 người được chẩn đoán mỗi năm.

Hai yếu tố nguy cơ chính làm tăng cơ hội của một người được chẩn đoán bằng CF.

Lịch sử gia đình: CF là tình trạng di truyền di truyền. Nói cách khác, nó chạy trong gia đình. Người ta có thể mang gien CF mà không bị rối loạn. Nếu hai người vận chuyển có con, đứa trẻ đó có 1 trong 4 cơ hội có CF. Cũng có thể con của họ sẽ mang gen cho bệnh CF nhưng không có rối loạn, hoặc không có gen nào cả.

Chủng tộc: CF có thể xảy ra ở những người thuộc mọi chủng tộc. Tuy nhiên, nó phổ biến nhất ở người da trắng với tổ tiên từ Bắc Âu.

Các biến chứngComplications

• Các biến chứng của CF thường có ba loại. Những loại này và các biến chứng bao gồm:
• Các biến chứng về hô hấp

Đây không phải là biến chứng duy nhất của CF, nhưng chúng là một số phổ biến nhất:

Hơi thở không khí: CF làm hỏng đường thở. Tình trạng này, được gọi là phế quản phổi, làm cho việc thở vào và ra khó khăn. Nó cũng làm cho phổi phổi dày, chất nhầy dính khó khăn.

Polps mũi: CF thường gây viêm và sưng trong lớp lót của mũi bạn. Do viêm, sự phát triển thịt (polyps) có thể phát triển. Polyps làm cho khó thở hơn.

Nhiễm trùng thường xuyên: Nhầy dầy, nhầy là nơi nuôi dưỡng chính cho vi khuẩn. Điều này làm tăng nguy cơ mắc bệnh viêm phổi và viêm phế quản.

• Các biến chứng tiêu hóa
• Tàn bào giao thoa với hoạt động bình thường của hệ tiêu hoá. Đây là một số triệu chứng tiêu hoá phổ biến nhất:
• tắc nghẽn đường ruột: Những người bị CF có nguy cơ bị tắc ruột tăng do chứng viêm do rối loạn.

Các thiếu hụt về dinh dưỡng: Chất nhầy dính dày gây ra bởi CF có thể làm tắc nghẽn hệ tiêu hoá của bạn và ngăn ngừa các chất lỏng cần thiết để hấp thụ các chất dinh dưỡng khỏi ruột. Nếu không có những chất lỏng này, thực phẩm sẽ đi qua hệ thống tiêu hóa của bạn mà không bị hấp thụ. Điều này giúp bạn không nhận được bất kỳ lợi ích dinh dưỡng.

Bệnh tiểu đường: Chất nhầy dính dày, dính tạo ra bởi CF sẽ làm giảm tuyến tụy và ngăn ngừa hoạt động của tuyến tụy. Điều này có thể ngăn cơ thể sản xuất đủ insulin. Ngoài ra, CF có thể ngăn cơ thể bạn phản ứng lại với insulin đúng cách. Cả hai biến chứng đều có thể gây ra bệnh tiểu đường.

• Các biến chứng khác
• Ngoài các vấn đề hô hấp và tiêu hóa, CF có thể gây ra các biến chứng khác trong cơ thể, bao gồm:
• Các vấn đề về sinh sản: Đàn ông bị CF hầu như luôn luôn vô sinh. Nguyên nhân là do chất nhầy dày thường xuyên khóa ống dẫn chất lỏng từ tuyến tiền liệt đến tinh hoàn. Phụ nữ bị CF có thể ít màu mỡ hơn phụ nữ không bị rối loạn, nhưng nhiều người có thể có con.

Loãng xương: Tình trạng này, gây xương mỏng, phổ biến ở những người có CF.

Sự mất nước: CF giữ cho sự cân bằng của khoáng chất trong cơ thể của bạn trở nên khó khăn hơn. Điều này có thể gây ra mất nước, cũng như sự mất cân bằng điện giải.

• OutlookOutlook
• Trong những thập kỷ gần đây, triển vọng cho các cá nhân được chẩn đoán với CF đã được cải thiện đáng kể. Bây giờ không có gì lạ khi những người có CF sống ở độ tuổi 20 và 30. Một số có thể sống lâu hơn.
• Hiện nay các liệu pháp điều trị cho CF tập trung vào việc giảm các dấu hiệu và triệu chứng của tình trạng này và các tác dụng phụ của điều trị. Các phương pháp điều trị cũng nhằm mục đích ngăn ngừa các biến chứng từ bệnh, chẳng hạn như nhiễm trùng do vi khuẩn.

Ngay cả với các nghiên cứu đầy hứa hẹn hiện đang được tiến hành, các phương pháp điều trị mới hoặc chữa trị cho CF vẫn còn nhiều năm nữa.Các phương pháp điều trị mới đòi hỏi nhiều năm nghiên cứu và thử nghiệm trước khi các cơ quan quản lý sẽ cho phép các bệnh viện và bác sĩ đưa cho bệnh nhân.

Tham gia Tham gia Tham gia

Nếu bạn bị CF, biết ai đó có CF, hoặc chỉ quan tâm đến việc tìm ra phương pháp điều trị chứng rối loạn này, tham gia vào việc hỗ trợ nghiên cứu là khá dễ.

Các tổ chức nghiên cứu

Phần lớn các nghiên cứu về các phương pháp điều trị CF có tiềm năng được tài trợ bởi các tổ chức làm việc thay mặt cho những người có CF và gia đình họ. Việc đóng góp cho họ giúp đảm bảo việc tiếp tục nghiên cứu để chữa bệnh. Các tổ chức này bao gồm:

Tổ chức xơ nang: CFF là một tổ chức được công nhận bởi tổ chức kinh doanh tốt hơn, hoạt động để tài trợ cho nghiên cứu để chữa trị và điều trị tiên tiến.

Cystic Fibrosis Research, Inc.: CFRI là một tổ chức từ thiện được công nhận. Mục tiêu chính của nó là tài trợ cho nghiên cứu, cung cấp hỗ trợ và giáo dục cho bệnh nhân và gia đình, và nâng cao nhận thức về CF.

Các thử nghiệm lâm sàng

• Nếu bạn bị CF, bạn có thể hội đủ điều kiện để tham gia thử nghiệm lâm sàng. Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng này được tiến hành thông qua các bệnh viện nghiên cứu. Văn phòng bác sĩ của bạn có thể có mối quan hệ với một trong các nhóm này. Nếu không, bạn có thể liên hệ với một trong những tổ chức trên và kết nối với một người biện hộ có thể giúp bạn tìm ra một phiên tòa mở và chấp nhận người tham gia.