Điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính ở trẻ em, triệu chứng và xét nghiệm

Sự kiện bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính ở trẻ em (AML)

* Sự thật về bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính ở trẻ em được viết bởi Charles P. Davis, MD, Tiến sĩ

• AML là một bệnh ung thư máu và tủy xương nơi các tế bào gốc tủy bất thường được sản xuất và nhân lên.
• Các bệnh về tủy khác có thể ảnh hưởng đến máu và tủy xương như sau: bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML), bệnh bạch cầu tủy bào thiếu niên (JMML) và hội chứng myelodysplastic (MDS).
• Các yếu tố rủi ro đối với AML ở trẻ em bao gồm các trường hợp sau: có anh trai hoặc chị gái mắc bệnh bạch cầu, là người gốc Tây Ban Nha, tiếp xúc với khói thuốc lá hoặc rượu trước khi sinh, tiền sử cá nhân thiếu máu bất sản, tiền sử gia đình hoặc MDS, tiền sử gia đình mắc AML, tiền sử gia đình mắc AML hóa trị và / hoặc xạ trị, tiếp xúc với bức xạ ion hóa và / hoặc hóa chất như benzen và rối loạn di truyền (hội chứng Down, thiếu máu Fanconi, u xơ thần kinh loại 1, hội chứng Noonan và hội chứng Shwachman-Diamond).
• Các dấu hiệu và triệu chứng chính của AML thời thơ ấu bao gồm sốt, cảm thấy mệt mỏi, dễ chảy máu hoặc bầm tím, đổ mồ hôi đêm, khó thở, xuất huyết (phẳng, đốm chính xác do chảy máu dưới da), đau khớp và / hoặc đau xương, đau hoặc cảm giác đầy đặn bên dưới xương sườn, bệnh bạch cầu cutis (cục u không đau màu xanh hoặc tím ở các bộ phận khác nhau của cơ thể), chloromas (cục u không đau quanh mắt có thể có màu xanh xanh) và phát ban da giống như bệnh chàm.
• Các xét nghiệm để phát hiện và chẩn đoán AML thời thơ ấu có thể bao gồm các xét nghiệm sau: khám và tiền sử, xét nghiệm máu toàn bộ (CBC), phết máu ngoại vi, nghiên cứu hóa học máu, X-quang ngực, sinh thiết (tủy xương, khối u và / hoặc hạch bạch huyết), phân tích tế bào học, phản ứng sao chép chuỗi polymerase ngược, tạo mẫu miễn dịch, xét nghiệm phân tử và chọc dò tủy sống.
• Hai xét nghiệm, chọc dò tủy sống và / hoặc sinh thiết tinh hoàn, buồng trứng và / hoặc da, có thể được sử dụng để xác định xem AML có di căn hay không.
• Mặc dù không có hệ thống phân loại tiêu chuẩn cho AML thời thơ ấu, việc điều trị dựa trên loại hoặc loại phụ của AML, cho dù AML đã lan ra ngoài tủy xương hay máu và / hoặc nếu bệnh mới được chẩn đoán, thuyên giảm hoặc tái phát .
• AML tái phát là AML đã trải qua điều trị nhưng đã tái phát (quay trở lại).
• Có bảy loại điều trị tiêu chuẩn được sử dụng cho AML thời thơ ấu và các rối loạn liên quan của nó: hóa trị, xạ trị, ghép tế bào gốc, liệu pháp nhắm mục tiêu (ví dụ, liệu pháp ức chế tyrosine kinase, liệu pháp kháng thể đơn dòng), liệu pháp thuốc khác (ví dụ, lenalidomide, arsenic trioxide), chờ đợi thận trọng (không điều trị cho đến khi các dấu hiệu hoặc triệu chứng xuất hiện hoặc thay đổi) và chăm sóc hỗ trợ (ví dụ, truyền máu, kháng sinh, điều trị bệnh bạch cầu).
• Các loại điều trị mới đang trong các thử nghiệm lâm sàng; chúng bao gồm liệu pháp sinh học và sử dụng các tế bào giết người tự nhiên để giúp tiêu diệt các tế bào ung thư bạch cầu.

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính ở trẻ em (AML) là một loại ung thư trong đó tủy xương tạo ra một số lượng lớn các tế bào máu bất thường.

Bệnh bạch cầu tủy cấp tính ở trẻ em (AML) là một bệnh ung thư máu và tủy xương. AML còn được gọi là bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính, bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính, bệnh bạch cầu bạch cầu hạt cấp tính và bệnh bạch cầu cấp tính không do nhiễm trùng cấp tính. Ung thư cấp tính thường trở nên tồi tệ nhanh chóng nếu chúng không được điều trị. Ung thư là mãn tính thường trở nên tồi tệ từ từ.

Bệnh bạch cầu và các bệnh khác về máu và tủy xương có thể ảnh hưởng đến các tế bào máu đỏ, bạch cầu và tiểu cầu.

Thông thường, tủy xương làm cho các tế bào gốc máu (tế bào chưa trưởng thành) trở thành tế bào máu trưởng thành theo thời gian. Một tế bào gốc máu có thể trở thành tế bào gốc tủy hoặc tế bào gốc bạch huyết. Một tế bào gốc bạch huyết trở thành một tế bào máu trắng.

Một tế bào gốc tủy trở thành một trong ba loại tế bào máu trưởng thành:

• Các tế bào hồng cầu mang oxy và các chất khác đến tất cả các mô của cơ thể.
• Các tế bào bạch cầu chống nhiễm trùng và bệnh tật.
• Tiểu cầu hình thành cục máu đông để cầm máu.

Trong AML, các tế bào gốc myeloid thường trở thành một loại tế bào bạch cầu chưa trưởng thành được gọi là myeloblasts (hay các vụ nổ myeloid). Các tế bào tủy, hay các tế bào ung thư bạch cầu, trong AML là bất thường và không trở thành các tế bào bạch cầu khỏe mạnh. Các tế bào bạch cầu có thể tích tụ trong máu và tủy xương nên ít có chỗ cho các tế bào bạch cầu khỏe mạnh, hồng cầu và tiểu cầu. Khi điều này xảy ra, nhiễm trùng, thiếu máu hoặc chảy máu dễ dàng có thể xảy ra. Các tế bào ung thư bạch cầu có thể lan ra ngoài máu đến các bộ phận khác của cơ thể, bao gồm hệ thống thần kinh trung ương (não và tủy sống), da và nướu. Đôi khi các tế bào bạch cầu tạo thành một khối u rắn gọi là sarcoma granulocytic hoặc chloroma.

Có các loại AML dựa trên loại tế bào máu bị ảnh hưởng. Việc điều trị AML là khác nhau khi nó là một tiểu loại được gọi là bệnh bạch cầu cấp tính (APL) hoặc khi trẻ mắc hội chứng Down.

Các bệnh về tủy khác có thể ảnh hưởng đến máu và tủy xương.

Bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính

Trong bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính (CML), quá nhiều tế bào gốc tủy xương trở thành một loại tế bào bạch cầu gọi là bạch cầu hạt. Một số trong những tế bào gốc tủy xương không bao giờ trở thành tế bào bạch cầu trưởng thành. Chúng được gọi là vụ nổ. Theo thời gian, các bạch cầu hạt và nổ tung đám đông ra khỏi các tế bào hồng cầu và tiểu cầu trong tủy xương. CML rất hiếm ở trẻ em.

Bệnh bạch cầu tủy bào thiếu niên

Bệnh bạch cầu tủy bào thiếu máu (JMML) là một bệnh ung thư ở trẻ em hiếm gặp xảy ra thường xuyên hơn ở trẻ em khoảng 2 tuổi và phổ biến hơn ở trẻ trai. Trong JMML, quá nhiều tế bào gốc tủy xương trở thành 2 loại tế bào bạch cầu gọi là myelocytes và monocytes. Một số trong những tế bào gốc tủy xương không bao giờ trở thành tế bào bạch cầu trưởng thành. Những tế bào chưa trưởng thành này, được gọi là vụ nổ, không thể thực hiện công việc thông thường của chúng. Theo thời gian, các tế bào tủy, bạch cầu đơn nhân và làm nổ tung các tế bào hồng cầu và tiểu cầu trong tủy xương. Khi điều này xảy ra, nhiễm trùng, thiếu máu hoặc chảy máu dễ dàng có thể xảy ra.

Hội chứng thần kinh đệm

Hội chứng myelodysplastic (MDS) xảy ra ít hơn ở trẻ em so với người lớn. Trong MDS, tủy xương tạo ra quá ít tế bào hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu. Những tế bào máu này có thể không trưởng thành và xâm nhập vào máu. Việc điều trị MDS phụ thuộc vào số lượng hồng cầu, bạch cầu hoặc tiểu cầu thấp đến mức nào. Theo thời gian, MDS có thể trở thành AML.

Rối loạn tủy xương thoáng qua (TMD) là một loại MDS. Rối loạn tủy xương này có thể phát triển ở trẻ sơ sinh mắc hội chứng Down. Nó thường tự biến mất trong vòng 3 tuần đầu đời. Trẻ sơ sinh mắc hội chứng Down và TMD có cơ hội phát triển AML trước 3 tuổi.

AML hoặc MDS có thể xảy ra sau khi điều trị bằng một số loại thuốc chống ung thư và / hoặc xạ trị.

Điều trị ung thư bằng một số loại thuốc chống ung thư và / hoặc xạ trị có thể gây ra AML liên quan đến trị liệu (t-AML) hoặc MDS liên quan đến trị liệu (t-MDS). Nguy cơ của các bệnh tủy liên quan đến trị liệu này phụ thuộc vào tổng liều thuốc chống ung thư được sử dụng và liều xạ trị và trường điều trị. Một số bệnh nhân cũng có nguy cơ di truyền đối với t-AML và t-MDS. Những bệnh liên quan đến trị liệu thường xảy ra trong vòng 7 năm sau khi điều trị, nhưng hiếm gặp ở trẻ em.

Các yếu tố rủi ro đối với AML ở trẻ em, CML ở trẻ em, JMML và MDS là tương tự nhau.

Bất cứ điều gì làm tăng nguy cơ mắc bệnh của bạn được gọi là yếu tố rủi ro. Có một yếu tố rủi ro không có nghĩa là bạn sẽ bị ung thư; không có các yếu tố rủi ro không có nghĩa là bạn sẽ không bị ung thư. Nói chuyện với bác sĩ của con bạn nếu bạn nghĩ rằng con bạn có thể gặp nguy hiểm. Những yếu tố này và các yếu tố khác có thể làm tăng nguy cơ mắc AML ở trẻ em, CML thời thơ ấu, JMML và MDS:

• Có anh chị em, đặc biệt là sinh đôi, mắc bệnh bạch cầu.
• Là người Tây Ban Nha.
• Được tiếp xúc với khói thuốc lá hoặc rượu trước khi sinh.
• Có tiền sử cá nhân thiếu máu bất sản.
• Có một lịch sử cá nhân hoặc gia đình của MDS.
• Có tiền sử gia đình về AML.
• Điều trị trong quá khứ bằng hóa trị hoặc xạ trị.
• Tiếp xúc với bức xạ ion hóa hoặc hóa chất như benzen.
• Có một số rối loạn di truyền, chẳng hạn như:
  • Hội chứng Down.
  • Thiếu máu Fanconi.
  • Neurofibromatosis loại 1.
  • Hội chứng Noonan.
  • Hội chứng Shwachman-Diamond.

Các dấu hiệu và triệu chứng của AML ở trẻ em, CML ở trẻ em, JMML hoặc MDS bao gồm sốt, cảm thấy mệt mỏi và dễ chảy máu hoặc bầm tím.

Những dấu hiệu và triệu chứng này có thể do AML thời thơ ấu, CML thời thơ ấu, JMML hoặc MDS hoặc do các điều kiện khác. Kiểm tra với bác sĩ nếu con bạn có bất kỳ điều sau đây:

• Sốt có hoặc không có nhiễm trùng.
• Đổ mồ hôi đêm.
• Khó thở.
• Yếu hoặc cảm thấy mệt mỏi.
• Dễ bị bầm tím hoặc chảy máu.
• Petechiae (phẳng, đốm chính xác dưới da do chảy máu).
• Đau ở xương hoặc khớp.
• Đau hoặc cảm giác no dưới xương sườn.
• Các khối u không đau ở cổ, nách, dạ dày, háng hoặc các bộ phận khác của cơ thể. Trong AML thời thơ ấu, những khối u này, được gọi là bệnh bạch cầu, có thể có màu xanh hoặc tím.
• Những cục u không đau đôi khi quanh mắt. Những cục u này, được gọi là chloromas, đôi khi được nhìn thấy trong AML thời thơ ấu và có thể có màu xanh lam.
• Một phát ban da giống như eczema.

Các dấu hiệu và triệu chứng của TMD có thể bao gồm:

• Sưng khắp người.
• Khó thở.
• Khó thở.
• Yếu hoặc cảm thấy mệt mỏi.
• Đau dưới xương sườn.

Các xét nghiệm kiểm tra máu và tủy xương được sử dụng để phát hiện (Tìm) và chẩn đoán AML ở trẻ em, CML ở trẻ em, JMML và MDS.

Các xét nghiệm và thủ tục sau đây có thể được sử dụng:

• Khám và lịch sử thể chất : Một cuộc kiểm tra của cơ thể để kiểm tra các dấu hiệu sức khỏe tổng quát, bao gồm kiểm tra các dấu hiệu bệnh, chẳng hạn như cục u hoặc bất cứ điều gì khác có vẻ bất thường. Một lịch sử về thói quen sức khỏe của bệnh nhân và các bệnh và phương pháp điều trị trong quá khứ cũng sẽ được thực hiện.
• Công thức máu toàn bộ (CBC) với vi phân : Một thủ tục trong đó lấy mẫu máu và kiểm tra các nội dung sau:
  • Số lượng hồng cầu và tiểu cầu.
  • Số lượng và loại tế bào bạch cầu.
  • Lượng huyết sắc tố (protein mang oxy) trong các tế bào hồng cầu.
  • Phần mẫu máu được tạo thành từ các tế bào hồng cầu.
• Phết tế bào máu ngoại vi : Một thủ tục trong đó một mẫu máu được kiểm tra các tế bào đạo ôn, số lượng và loại tế bào bạch cầu, số lượng tiểu cầu và thay đổi hình dạng của các tế bào máu.
• Nghiên cứu hóa học máu : Một thủ tục trong đó kiểm tra mẫu máu để đo lượng chất nhất định được giải phóng vào máu bởi các cơ quan và mô trong cơ thể. Một lượng bất thường (cao hơn hoặc thấp hơn bình thường) của một chất có thể là dấu hiệu của bệnh.
• X-quang ngực : X-quang các cơ quan và xương bên trong ngực. X-quang là một loại chùm năng lượng có thể đi xuyên qua cơ thể và lên phim, tạo nên một bức tranh về các khu vực bên trong cơ thể.
• Sinh thiết : Việc loại bỏ các tế bào hoặc mô để chúng có thể được xem dưới kính hiển vi bởi một nhà nghiên cứu bệnh học để kiểm tra các dấu hiệu ung thư. Sinh thiết có thể được thực hiện bao gồm:
  • Khát vọng tủy xương và sinh thiết : Việc loại bỏ tủy xương, máu và một mảnh xương nhỏ bằng cách chèn một cây kim rỗng vào xương hông hoặc xương ức.
  • Sinh thiết khối u : Sinh thiết một chloroma có thể được thực hiện.
  • Sinh thiết hạch bạch huyết : Việc loại bỏ tất cả hoặc một phần của hạch bạch huyết.
• Phân tích tế bào học : Một xét nghiệm trong phòng thí nghiệm trong đó các tế bào trong mẫu máu hoặc tủy xương được xem dưới kính hiển vi để tìm kiếm những thay đổi nhất định trong nhiễm sắc thể. Những thay đổi trong nhiễm sắc thể có thể bao gồm khi một phần của một nhiễm sắc thể được chuyển đổi với một phần của nhiễm sắc thể khác, một phần của một nhiễm sắc thể bị thiếu hoặc lặp lại hoặc một phần của một nhiễm sắc thể bị đảo lộn.
  Các xét nghiệm sau đây là một loại phân tích tế bào học:
  • FISH (huỳnh quang trong lai tạo tại chỗ) : Một kỹ thuật trong phòng thí nghiệm được sử dụng để xem xét các gen hoặc nhiễm sắc thể trong các tế bào và mô. Các mảnh DNA có chứa thuốc nhuộm huỳnh quang được tạo ra trong phòng thí nghiệm và được thêm vào các tế bào hoặc mô trên phiến kính. Khi các đoạn DNA này liên kết với các gen hoặc vùng nhiễm sắc thể cụ thể trên slide, chúng sẽ sáng lên khi nhìn dưới kính hiển vi với ánh sáng đặc biệt.
• Xét nghiệm phản ứng sao chép chuỗi polymerase ngược (RT-PCR) : Một thử nghiệm trong phòng thí nghiệm trong đó các tế bào trong mẫu mô được nghiên cứu sử dụng hóa chất để tìm kiếm những thay đổi nhất định trong cấu trúc hoặc chức năng của gen.
• Xét nghiệm miễn dịch : Một quá trình được sử dụng để xác định các tế bào, dựa trên các loại kháng nguyên hoặc chất đánh dấu trên bề mặt tế bào, có thể bao gồm nhuộm màu đặc biệt của các tế bào máu và tủy xương. Quá trình này được sử dụng để chẩn đoán phân nhóm AML bằng cách so sánh các tế bào ung thư với các tế bào bình thường của hệ thống miễn dịch.
• Xét nghiệm phân tử : Một xét nghiệm trong phòng thí nghiệm để kiểm tra một số gen, protein hoặc các phân tử khác trong mẫu máu hoặc tủy xương. Các xét nghiệm phân tử cũng kiểm tra những thay đổi nhất định trong gen hoặc nhiễm sắc thể có thể gây ra hoặc ảnh hưởng đến cơ hội phát triển AML. Một xét nghiệm phân tử có thể được sử dụng để giúp lập kế hoạch điều trị, tìm ra cách điều trị hiệu quả hoặc đưa ra tiên lượng.
• Chọc dò tủy sống : Một thủ tục được sử dụng để lấy mẫu dịch não tủy (CSF) từ cột sống. Điều này được thực hiện bằng cách đặt một cây kim giữa hai xương trong cột sống và vào CSF ​​xung quanh tủy sống và lấy một mẫu chất lỏng. Mẫu CSF được kiểm tra dưới kính hiển vi cho thấy các dấu hiệu cho thấy các tế bào ung thư bạch cầu đã lan đến não và tủy sống. Thủ tục này cũng được gọi là LP hoặc tủy sống.

Một số yếu tố ảnh hưởng đến tiên lượng (Cơ hội phục hồi) và các lựa chọn điều trị.

Tiên lượng (cơ hội phục hồi) và các lựa chọn điều trị cho AML thời thơ ấu phụ thuộc vào các yếu tố sau:

• Độ tuổi của trẻ khi được chẩn đoán ung thư.
• Chủng tộc hay dân tộc của trẻ.
• Cho dù trẻ bị thừa cân rất nhiều.
• Số lượng bạch cầu trong máu khi chẩn đoán.
• Liệu AML xảy ra sau khi điều trị ung thư trước đó.
• Các kiểu con của AML.
• Cho dù có một số thay đổi nhiễm sắc thể hoặc gen trong các tế bào ung thư bạch cầu.
• Cho dù trẻ có hội chứng Down. Hầu hết trẻ em mắc hội chứng AML và Down có thể được chữa khỏi bệnh bạch cầu.
• Liệu bệnh bạch cầu có trong hệ thống thần kinh trung ương (não và tủy sống).
• Làm thế nào nhanh chóng đáp ứng với bệnh bạch cầu để điều trị.
• Cho dù AML mới được chẩn đoán (không được điều trị) hoặc đã tái phát (quay trở lại) sau khi được điều trị.
• Khoảng thời gian kể từ khi điều trị kết thúc, đối với AML đã tái phát.

Tiên lượng và các lựa chọn điều trị cho CML thời thơ ấu phụ thuộc vào thời gian kể từ khi bệnh nhân được chẩn đoán và có bao nhiêu tế bào đạo ôn trong máu.

Tiên lượng (cơ hội phục hồi) và các lựa chọn điều trị cho JMML phụ thuộc vào các yếu tố sau:

• Độ tuổi của trẻ khi được chẩn đoán ung thư.
• Loại gen bị ảnh hưởng và số lượng gen có thay đổi.
• Có bao nhiêu tế bào hồng cầu, bạch cầu hoặc tiểu cầu trong máu.
• Cho dù JMML mới được chẩn đoán (không được điều trị) hoặc đã tái phát sau khi điều trị.

Tiên lượng (cơ hội phục hồi) và các lựa chọn điều trị cho MDS phụ thuộc vào các yếu tố sau:

• Liệu MDS được gây ra bởi điều trị ung thư trước đó.
• Số lượng hồng cầu, bạch cầu hoặc tiểu cầu thấp đến mức nào.
• Cho dù MDS mới được chẩn đoán (không được điều trị) hoặc đã tái phát sau khi điều trị.

Khi bệnh ung thư bạch cầu dòng tủy (AML) ở trẻ em đã được chẩn đoán, các xét nghiệm được thực hiện để tìm hiểu xem ung thư có lan sang các bộ phận khác của cơ thể hay không.

Các xét nghiệm và quy trình sau đây có thể được sử dụng để xác định xem bệnh bạch cầu có lan rộng hay không:

• Chọc dò tủy sống : Một thủ tục được sử dụng để lấy mẫu dịch não tủy (CSF) từ cột sống. Điều này được thực hiện bằng cách đặt một cây kim giữa hai xương trong cột sống và vào CSF ​​xung quanh tủy sống và lấy một mẫu chất lỏng. Mẫu CSF được kiểm tra dưới kính hiển vi cho thấy các dấu hiệu cho thấy các tế bào ung thư bạch cầu đã lan đến não và tủy sống. Thủ tục này cũng được gọi là LP hoặc tủy sống.
• Sinh thiết tinh hoàn, buồng trứng hoặc da : Việc loại bỏ các tế bào hoặc mô từ tinh hoàn, buồng trứng hoặc da để có thể xem chúng dưới kính hiển vi để kiểm tra các dấu hiệu ung thư. Điều này chỉ được thực hiện nếu có gì đó bất thường về tinh hoàn, buồng trứng hoặc da được tìm thấy trong khi kiểm tra thể chất.

Không có hệ thống giai đoạn chuẩn cho AML ở trẻ em, bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính ở trẻ em (CML), bệnh bạch cầu tủy bào tủy (JMML) hoặc Myelodysplastic Syndromes (MDS).

Mức độ hoặc sự lây lan của ung thư thường được mô tả như các giai đoạn. Thay vì các giai đoạn, điều trị AML thời thơ ấu, CML thời thơ ấu, JMML và MDS dựa trên một hoặc nhiều điều sau đây:

• Loại bệnh hoặc loại phụ của AML.
• Liệu bệnh bạch cầu đã lan ra ngoài máu và tủy xương.
• Cho dù bệnh mới được chẩn đoán, thuyên giảm hoặc tái phát.

AML được chẩn đoán mới ở trẻ em AML

AML thời thơ ấu mới được chẩn đoán chưa được điều trị ngoại trừ để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng như sốt, chảy máu hoặc đau và một trong những điều sau đây là đúng:

• Hơn 20% các tế bào trong tủy xương là vụ nổ (tế bào bạch cầu).

hoặc là

• Ít hơn 20% các tế bào trong tủy xương là vụ nổ và có một sự thay đổi cụ thể trong nhiễm sắc thể.

AML thời thơ ấu

Ở trẻ em AML đã thuyên giảm, bệnh đã được điều trị và những điều sau đây là đúng:

• Công thức máu toàn bộ là gần như bình thường.
• Ít hơn 5% các tế bào trong tủy xương là vụ nổ (tế bào bạch cầu).
• Không có dấu hiệu hoặc triệu chứng của bệnh bạch cầu trong não, tủy sống hoặc các bộ phận khác của cơ thể.

Bệnh bạch cầu cấp tính tái phát ở trẻ em

Bệnh bạch cầu cấp dòng tủy cấp tính tái phát (AML) đã tái phát (quay trở lại) sau khi được điều trị. Ung thư có thể quay trở lại trong máu và tủy xương hoặc ở các bộ phận khác của cơ thể, chẳng hạn như hệ thống thần kinh trung ương (não và tủy sống).

Có nhiều cách điều trị khác nhau cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML), bệnh bạch cầu tủy bào tủy (JMML), hay hội chứng Myelodysplastic (MDS).

Các loại điều trị khác nhau có sẵn cho trẻ em mắc AML, CML, JMML hoặc MDS. Một số phương pháp điều trị là tiêu chuẩn (phương pháp điều trị hiện đang được sử dụng), và một số phương pháp đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm lâm sàng điều trị là một nghiên cứu có ý nghĩa giúp cải thiện các phương pháp điều trị hiện tại hoặc có được thông tin về các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân ung thư. Khi các thử nghiệm lâm sàng cho thấy một phương pháp điều trị mới tốt hơn điều trị tiêu chuẩn, phương pháp điều trị mới có thể trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Bởi vì ung thư ở trẻ em rất hiếm, nên tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng nên được xem xét. Một số thử nghiệm lâm sàng chỉ mở cho những bệnh nhân chưa bắt đầu điều trị.

Việc điều trị được lên kế hoạch bởi một nhóm các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe là những chuyên gia trong điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em và các bệnh khác về máu.

Điều trị sẽ được giám sát bởi bác sĩ ung thư nhi khoa, một bác sĩ chuyên điều trị trẻ em bị ung thư. Bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi khoa làm việc với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác là những chuyên gia trong việc điều trị cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu và chuyên về một số lĩnh vực y học. Chúng có thể bao gồm các chuyên gia sau đây:

• Bác sĩ nhi khoa.
• Bác sĩ huyết học.
• Bác sĩ ung thư.
• Bác sĩ nhi khoa.
• Bác sĩ ung thư bức xạ.
• Bác sĩ thần kinh.
• Bác sĩ thần kinh.
• Bác sĩ thần kinh.
• Chuyên gia y tá nhi khoa.
• Nhân viên xã hội.
• Chuyên gia phục hồi chức năng.
• Nhà tâm lý học.

Một số phương pháp điều trị ung thư gây ra tác dụng phụ Tháng hoặc năm sau khi điều trị đã kết thúc.

Kiểm tra theo dõi thường xuyên là rất quan trọng. Một số phương pháp điều trị ung thư gây ra tác dụng phụ tiếp tục hoặc xuất hiện nhiều tháng hoặc nhiều năm sau khi điều trị ung thư kết thúc. Chúng được gọi là hiệu ứng muộn. Tác dụng muộn của điều trị ung thư có thể bao gồm:

• Vấn đề vật lý.
• Thay đổi tâm trạng, cảm xúc, suy nghĩ, học tập hoặc trí nhớ.
• Ung thư thứ hai (loại ung thư mới).

Một số tác dụng muộn có thể được điều trị hoặc kiểm soát. Điều quan trọng là cha mẹ của những đứa trẻ được điều trị AML hoặc các bệnh về máu khác phải nói chuyện với bác sĩ về những ảnh hưởng của việc điều trị ung thư đối với con của họ.

Điều trị AML ở trẻ em thường có hai giai đoạn.

Việc điều trị AML thời thơ ấu được thực hiện theo từng giai đoạn:

• Điều trị cảm ứng: Đây là giai đoạn đầu điều trị. Mục tiêu là tiêu diệt các tế bào bạch cầu trong máu và tủy xương. Điều này đặt bệnh bạch cầu vào thuyên giảm.
• Điều trị củng cố / tăng cường: Đây là giai đoạn thứ hai của điều trị. Nó bắt đầu một khi bệnh bạch cầu đã thuyên giảm. Mục tiêu của trị liệu là tiêu diệt bất kỳ tế bào ung thư bạch cầu còn lại nào có thể không hoạt động nhưng có thể bắt đầu tái phát và gây tái phát.

Điều trị được gọi là liệu pháp tôn nghiêm hệ thống thần kinh trung ương (CNS) có thể được đưa ra trong giai đoạn cảm ứng của trị liệu. Vì liều hóa trị tiêu chuẩn có thể không đến được các tế bào ung thư bạch cầu trong hệ thần kinh trung ương (não và tủy sống), nên các tế bào có thể tìm thấy nơi ẩn náu (ẩn náu) trong CNS. Hóa trị nội mô có thể tiếp cận các tế bào ung thư bạch cầu trong hệ thần kinh trung ương. Nó được đưa ra để tiêu diệt các tế bào ung thư bạch cầu và làm giảm khả năng bệnh bạch cầu sẽ tái phát (quay trở lại). Liệu pháp tôn nghiêm CNS còn được gọi là điều trị dự phòng CNS.

Bảy loại điều trị tiêu chuẩn được sử dụng cho AML ở trẻ em, CML ở trẻ em, JMML hoặc MDS.

Hóa trị

Hóa trị là một phương pháp điều trị ung thư sử dụng thuốc để ngăn chặn sự phát triển của các tế bào ung thư, bằng cách tiêu diệt các tế bào hoặc bằng cách ngăn chặn chúng phân chia. Khi hóa trị được thực hiện bằng miệng hoặc tiêm vào tĩnh mạch hoặc cơ, thuốc sẽ xâm nhập vào máu và có thể đến các tế bào ung thư trên toàn cơ thể (hóa trị liệu toàn thân). Khi hóa trị được đặt trực tiếp vào dịch não tủy (hóa trị nội sọ), một cơ quan hoặc khoang cơ thể như bụng, thuốc chủ yếu ảnh hưởng đến các tế bào ung thư ở những khu vực đó (hóa trị liệu khu vực). Hóa trị kết hợp là điều trị bằng cách sử dụng nhiều hơn một loại thuốc chống ung thư.

Cách thức hóa trị được đưa ra tùy thuộc vào loại ung thư đang được điều trị.

Trong AML, các tế bào bạch cầu có thể lan đến não và / hoặc tủy sống. Hóa trị được đưa ra bằng miệng hoặc tĩnh mạch để điều trị AML có thể không vượt qua hàng rào máu não để đi vào chất lỏng bao quanh não và tủy sống. Thay vào đó, hóa trị được tiêm vào không gian chứa đầy chất lỏng để tiêu diệt các tế bào ung thư bạch cầu có thể đã lan rộng ở đó (hóa trị liệu xâm nhập).

Xạ trị

Xạ trị là phương pháp điều trị ung thư sử dụng tia X năng lượng cao hoặc các loại phóng xạ khác để tiêu diệt tế bào ung thư hoặc giữ cho chúng không phát triển. Có hai loại xạ trị:

• Xạ trị bên ngoài sử dụng một máy bên ngoài cơ thể để gửi bức xạ về phía ung thư.
• Xạ trị bên trong sử dụng chất phóng xạ được niêm phong trong kim, hạt, dây điện hoặc ống thông được đặt trực tiếp vào hoặc gần ung thư.

Cách thức xạ trị được đưa ra tùy thuộc vào loại ung thư đang được điều trị. Trong AML thời thơ ấu, liệu pháp xạ trị bên ngoài có thể được sử dụng để điều trị bệnh chloroma không đáp ứng với hóa trị.

Cấy ghép tế bào gốc

Ghép tế bào gốc là một cách cho hóa trị liệu và thay thế các tế bào tạo máu bất thường hoặc bị phá hủy bởi phương pháp điều trị ung thư. Tế bào gốc (tế bào máu chưa trưởng thành) được lấy ra khỏi máu hoặc tủy xương của bệnh nhân hoặc người hiến và được đông lạnh và lưu trữ. Sau khi hóa trị liệu xong, các tế bào gốc được lưu trữ sẽ tan băng và trả lại cho bệnh nhân thông qua truyền dịch. Những tế bào gốc được tái sử dụng này phát triển thành (và phục hồi) các tế bào máu của cơ thể.

Liệu pháp nhắm mục tiêu

Liệu pháp nhắm mục tiêu là một loại điều trị sử dụng thuốc hoặc các chất khác để xác định và tấn công các tế bào ung thư cụ thể mà không gây hại cho các tế bào bình thường. Các loại trị liệu nhắm mục tiêu bao gồm:

• Liệu pháp ức chế Tyrosine kinase : Liệu pháp ức chế Tyrosine kinase (TKI) ngăn chặn các tín hiệu cần thiết cho các khối u phát triển. TKIs ngăn chặn enzyme (tyrosine kinase) làm cho các tế bào gốc trở thành nhiều tế bào bạch cầu (bạch cầu hạt hoặc vụ nổ) hơn nhu cầu của cơ thể. TKIs có thể được sử dụng với các thuốc chống ung thư khác như liệu pháp bổ trợ (điều trị được đưa ra sau lần điều trị ban đầu, để giảm nguy cơ ung thư sẽ quay trở lại).
  • Imatinib là một loại TKI được chấp thuận để điều trị CML thời thơ ấu.
  • Sorafenib, dasatinib và nilotinib đang được nghiên cứu trong điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em.
• Liệu pháp kháng thể đơn dòng : Liệu pháp kháng thể đơn dòng sử dụng các kháng thể được tạo ra trong phòng thí nghiệm, từ một loại tế bào hệ thống miễn dịch. Những kháng thể này có thể xác định các chất trên tế bào ung thư hoặc các chất bình thường có thể giúp các tế bào ung thư phát triển. Các kháng thể gắn vào các chất và tiêu diệt các tế bào ung thư, ngăn chặn sự phát triển của chúng hoặc giữ cho chúng không lan rộng. Kháng thể đơn dòng được tiêm truyền. Chúng có thể được sử dụng một mình hoặc để mang thuốc, chất độc hoặc chất phóng xạ trực tiếp đến các tế bào ung thư.
  • Gemtuzumab là một loại kháng thể đơn dòng được sử dụng trong điều trị một tiểu loại AML được gọi là bệnh bạch cầu cấp tính tiên phát (APL). Gemtuzumab không có sẵn ở Hoa Kỳ trừ khi có phê duyệt đặc biệt. Kháng thể đơn dòng có thể được sử dụng với hóa trị liệu như liệu pháp bổ trợ.
• Liệu pháp ức chế Proteasome : Các chất ức chế Proteasome phá vỡ protein trong tế bào ung thư và tiêu diệt chúng.
  • Bortezomib là một chất ức chế proteasome được sử dụng để điều trị APL thời thơ ấu.

Điều trị bằng thuốc khác

Lenalidomide có thể được sử dụng để làm giảm nhu cầu truyền máu ở những bệnh nhân mắc hội chứng myelodysplastic gây ra bởi một sự thay đổi nhiễm sắc thể cụ thể.

Asen trioxide và all-trans retinoic acid (ATRA) là các thuốc chống ung thư tiêu diệt tế bào ung thư bạch cầu, ngăn chặn các tế bào bạch cầu phân chia hoặc giúp các tế bào bạch cầu trưởng thành thành các tế bào bạch cầu. Những loại thuốc này được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tính promyelocytic.

Thận trọng chờ đợi

Chờ đợi thận trọng là theo dõi chặt chẽ tình trạng của bệnh nhân mà không đưa ra bất kỳ điều trị nào cho đến khi các dấu hiệu hoặc triệu chứng xuất hiện hoặc thay đổi. Nó đôi khi được sử dụng để điều trị MDS hoặc TMD.

Chăm sóc hỗ trợ

Chăm sóc hỗ trợ được đưa ra để giảm bớt các vấn đề gây ra bởi bệnh hoặc điều trị. Chăm sóc hỗ trợ có thể bao gồm những điều sau đây:

• Liệu pháp truyền máu: Một cách cho các tế bào hồng cầu, bạch cầu hoặc tiểu cầu để thay thế các tế bào máu bị phá hủy bởi bệnh hoặc điều trị ung thư. Máu có thể được hiến từ người khác hoặc nó có thể được lấy từ bệnh nhân trước đó và được lưu trữ cho đến khi cần.
• Điều trị bằng thuốc, như thuốc kháng sinh hoặc thuốc chống nấm.
• Leukapheresis: Một thủ tục trong đó một máy đặc biệt được sử dụng để loại bỏ các tế bào bạch cầu khỏi máu. Máu được lấy từ bệnh nhân và đưa qua thiết bị tách tế bào máu, nơi các tế bào bạch cầu được loại bỏ. Phần còn lại của máu sau đó được đưa trở lại máu của bệnh nhân.

Các loại điều trị mới đang được thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng.

Phần tóm tắt này mô tả các phương pháp điều trị đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng. Nó có thể không đề cập đến tất cả các điều trị mới đang được nghiên cứu.

Liệu pháp sinh học

Liệu pháp sinh học là phương pháp điều trị sử dụng hệ thống miễn dịch của bệnh nhân để chống lại ung thư. Các chất được tạo ra bởi cơ thể hoặc được tạo ra trong phòng thí nghiệm được sử dụng để tăng cường, định hướng hoặc khôi phục khả năng phòng vệ tự nhiên của cơ thể chống lại ung thư. Loại điều trị ung thư này còn được gọi là liệu pháp sinh học hoặc liệu pháp miễn dịch.

Tế bào giết người tự nhiên (NK) là một loại trị liệu sinh học. Tế bào NK là tế bào bạch cầu có thể tiêu diệt tế bào khối u. Chúng có thể được lấy từ một người hiến tặng và truyền cho bệnh nhân bằng cách tiêm truyền để giúp tiêu diệt các tế bào ung thư bạch cầu.

Bệnh nhân có thể muốn nghĩ về việc tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng.

Đối với một số bệnh nhân, tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể là lựa chọn điều trị tốt nhất. Thử nghiệm lâm sàng là một phần của quá trình nghiên cứu ung thư. Các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện để tìm hiểu xem phương pháp điều trị ung thư mới có an toàn và hiệu quả hay tốt hơn so với điều trị chuẩn.

Nhiều phương pháp điều trị ung thư tiêu chuẩn ngày nay dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trước đó. Bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể được điều trị tiêu chuẩn hoặc là một trong những người đầu tiên được điều trị mới.

Bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng cũng giúp cải thiện cách điều trị ung thư trong tương lai. Ngay cả khi các thử nghiệm lâm sàng không dẫn đến các phương pháp điều trị mới hiệu quả, họ vẫn thường trả lời các câu hỏi quan trọng và giúp tiến hành nghiên cứu về phía trước.

Bệnh nhân có thể tham gia các thử nghiệm lâm sàng trước, trong hoặc sau khi bắt đầu điều trị ung thư.

Một số thử nghiệm lâm sàng chỉ bao gồm những bệnh nhân chưa được điều trị. Các thử nghiệm khác điều trị thử nghiệm cho những bệnh nhân bị ung thư không đỡ hơn. Cũng có những thử nghiệm lâm sàng thử nghiệm những cách mới để ngăn chặn ung thư tái phát (quay trở lại) hoặc giảm tác dụng phụ của điều trị ung thư.

Các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra ở nhiều nơi trên cả nước.

Các xét nghiệm tiếp theo có thể cần thiết.

Một số xét nghiệm đã được thực hiện để chẩn đoán ung thư hoặc tìm ra giai đoạn ung thư có thể được lặp lại. Một số xét nghiệm sẽ được lặp lại để xem điều trị có hiệu quả như thế nào. Quyết định về việc có nên tiếp tục, thay đổi hoặc ngừng điều trị có thể dựa trên kết quả của các xét nghiệm này.

Một số xét nghiệm sẽ tiếp tục được thực hiện theo thời gian sau khi điều trị kết thúc. Kết quả của các xét nghiệm này có thể cho thấy nếu tình trạng của con bạn đã thay đổi hoặc nếu ung thư đã tái phát (quay trở lại). Những xét nghiệm này đôi khi được gọi là xét nghiệm theo dõi hoặc kiểm tra.

Các lựa chọn điều trị cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính ở trẻ em, bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở trẻ em, bệnh bạch cầu tủy bào tủy thiếu niên và hội chứng Myelodysplastic

Bệnh nhi mới được chẩn đoán cấp tính Bệnh bạch cầu dòng tủy

Điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính mới được chẩn đoán có thể bao gồm:

• Hóa trị kết hợp cộng với trị liệu tôn nghiêm hệ thần kinh trung ương với hóa trị bên trong.
• Một thử nghiệm lâm sàng so sánh các chế độ hóa trị liệu khác nhau (liều lượng và lịch trình điều trị).
• Một thử nghiệm lâm sàng về hóa trị liệu kết hợp và liệu pháp nhắm mục tiêu với chất ức chế proteasome hoặc chất ức chế tyrosine kinase có hoặc không có ghép tế bào gốc.

Điều trị bệnh bạch cầu cấp tính mới được chẩn đoán ở trẻ em bằng sarcoma granulocytic (chloroma) có thể bao gồm hóa trị liệu có hoặc không có xạ trị.

Điều trị AML liên quan đến trị liệu thường giống như đối với AML mới được chẩn đoán, sau đó là ghép tế bào gốc.

Trẻ em mắc AML và Hội chứng Down mới được chẩn đoán ở trẻ em

Điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) ở trẻ em từ 4 tuổi trở xuống mắc hội chứng Down có thể bao gồm những điều sau đây:

• Hóa trị kết hợp cộng với trị liệu tôn nghiêm hệ thần kinh trung ương với hóa trị bên trong.

Điều trị AML ở trẻ lớn hơn 4 tuổi mắc hội chứng Down có thể giống như điều trị cho trẻ không mắc hội chứng Down.

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính ở trẻ em

Điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính ở trẻ em (AML) trong giai đoạn thuyên giảm (điều trị củng cố / tăng cường) phụ thuộc vào loại phụ của AML và có thể bao gồm:

• Hóa trị kết hợp.
• Hóa trị liệu liều cao sau đó là ghép tế bào gốc bằng cách sử dụng tế bào gốc máu từ người hiến tặng.
• Một thử nghiệm lâm sàng về hóa trị liệu sau đó là truyền các tế bào giết người tự nhiên.
• Một thử nghiệm lâm sàng về hóa trị liệu kết hợp và liệu pháp nhắm mục tiêu với chất ức chế proteasome hoặc chất ức chế tyrosine kinase có hoặc không có ghép tế bào gốc.

Bệnh bạch cầu cấp tính tái phát ở trẻ em

Điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính tái phát ở trẻ em (AML) có thể bao gồm những điều sau đây:

• Hóa trị kết hợp.
• Hóa trị kết hợp và ghép tế bào gốc.
• Ghép tế bào gốc thứ hai.
• Một thử nghiệm lâm sàng về sự kết hợp của các loại thuốc chống ung thư mới, các tác nhân sinh học mới và cấy ghép tế bào gốc sử dụng các nguồn tế bào gốc khác nhau.

Điều trị AML tái phát ở trẻ mắc hội chứng Down là hóa trị. Không rõ liệu ghép tế bào gốc sau khi hóa trị liệu có hữu ích trong việc điều trị cho những đứa trẻ này hay không.

Bệnh bạch cầu cấp tính Promyelocytic

Điều trị bệnh bạch cầu cấp tính có thể bao gồm những điều sau đây:

• Axit retinoic all-trans (ATRA) cộng với hóa trị.
• Điều trị bằng asen trioxide.
• Liệu pháp hệ thống thần kinh trung ương với hóa trị liệu xâm nhập.

Bệnh bạch cầu cấp tính tái phát cấp tính

Điều trị bệnh bạch cầu cấp tính tái phát cấp tính có thể bao gồm những điều sau đây:

• Liệu pháp axit retinoic all-trans (ATRA) cộng với hóa trị.
• Điều trị bằng asen trioxide.
• Liệu pháp nhắm mục tiêu với một kháng thể đơn dòng (gemtuzumab), nếu được phê duyệt đặc biệt.
• Ghép tế bào gốc sử dụng tế bào gốc máu từ bệnh nhân hoặc người hiến.

Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở trẻ em

Điều trị cho bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở trẻ em có thể bao gồm:

• Điều trị nhắm mục tiêu với một chất ức chế tyrosine kinase (imatinib).
• Một thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp nhắm mục tiêu với các thuốc ức chế tyrosine kinase khác.

Đối với những bệnh nhân không đáp ứng với điều trị bằng imatinib hoặc bệnh đã quay trở lại sau khi điều trị, việc điều trị có thể bao gồm:

• Ghép tế bào gốc bằng cách sử dụng tế bào gốc máu từ một nhà tài trợ.
• Một thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp nhắm mục tiêu với các thuốc ức chế tyrosine kinase khác.

Bệnh bạch cầu tủy bào thiếu niên

Điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào tủy thiếu máu (JMML) có thể bao gồm những điều sau đây:

• Hóa trị kết hợp sau đó là ghép tế bào gốc. Nếu JMML tái phát sau khi ghép tế bào gốc, ghép tế bào gốc thứ hai có thể được thực hiện.

Hội chứng thần kinh đệm

Điều trị hội chứng myelodysplastic (MDS) có thể bao gồm:

• Thận trọng chờ đợi.
• Ghép tế bào gốc bằng cách sử dụng tế bào gốc máu từ một nhà tài trợ.
• Hóa trị kết hợp.
• Liệu pháp Lenalidomide.
• Một thử nghiệm lâm sàng ghép tế bào gốc sử dụng liều hóa trị thấp hơn.
• Một thử nghiệm lâm sàng của một loại thuốc chống ung thư mới hoặc liệu pháp nhắm mục tiêu.

Nếu MDS trở thành bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), điều trị sẽ giống như điều trị AML mới được chẩn đoán.

Điều trị MDS liên quan đến trị liệu thường giống như đối với AML mới được chẩn đoán, sau đó là ghép tế bào gốc.

Rối loạn myeloproliferative thoáng qua (TMD), một loại MDS, thường tự biến mất. Đối với TMD không tự khỏi, điều trị có thể bao gồm:

• Điều trị truyền máu.
• Leukapheresis.
• Hóa trị.