Bệnh đa xơ cứng: điều trị, thuốc & tiên lượng

Bệnh đa xơ cứng là gì?

Bệnh đa xơ cứng (MS) có thể được coi là một quá trình viêm liên quan đến các khu vực khác nhau của hệ thống thần kinh trung ương (CNS) tại nhiều thời điểm khác nhau.

Nguyên nhân gây bệnh này là gì?

Nguyên nhân của bệnh đa xơ cứng không được biết đến. Cả hai yếu tố môi trường và di truyền được cho là có thể khiến một người mắc bệnh.

Bệnh đa xơ cứng dẫn đến sự phá hủy myelin bao quanh các dây thần kinh của CNS. Myelin là một chất béo cách ly các dây thần kinh và cho phép chúng truyền thông tin đến và đi từ não. Nếu myelin bị hỏng, thông tin truyền đi không chỉ bị trì hoãn mà còn có thể bị não hiểu sai. Sự phá hủy myelin, còn được gọi là demyelination, được cho là do các tế bào miễn dịch của cơ thể xâm nhập vào hệ thần kinh trung ương. Sự phá vỡ hàng rào bình thường đối với sự xâm nhập của các tế bào này, được gọi là hàng rào máu não, dẫn đến sưng cục bộ (được gọi là phù nề). Cũng bị hư hại là các cơ quan tế bào thần kinh (gọi là mất tế bào thần kinh) hoặc kéo dài của chúng (gọi là mất sợi trục). Một mảng bám (khu vực viêm, demyelination, mất sợi trục, phù hoặc sẹo) đại diện cho một tổn thương đa xơ cứng điển hình, hoặc khu vực tổn thương.

Những gì ban đầu gây ra cuộc tấn công hệ thống miễn dịch không được biết đến. Microglia là các tế bào trong CNS chiếm các mảnh myelin và trình bày các mảnh này cho các tế bào miễn dịch. Ở những người khỏe mạnh, sự trình bày các đoạn myelin này không được cho là kích hoạt các tế bào miễn dịch tấn công CNS. Ở những người bị bệnh đa xơ cứng, việc trình bày các đoạn myelin này có thể kích hoạt phản ứng phóng đại của các tế bào miễn dịch dẫn đến sự hình thành các mảng bám xung quanh các mạch máu trong CNS.

Các dấu hiệu và triệu chứng là gì?

Có lẽ triệu chứng phổ biến nhất của MS là rối loạn cảm giác, biểu hiện là cảm giác ngứa ran hoặc tê, khắp cơ thể.

Rối loạn thị giác cũng là một trong những triệu chứng phổ biến nhất và:

• Nhìn mờ hoặc mờ
• Thay đổi nhận thức màu sắc

Mất thị lực có thể xảy ra do sự phát triển của viêm dây thần kinh thị giác (viêm dây thần kinh thị giác). Trong một trường hợp điển hình của viêm dây thần kinh thị giác, người mắc bệnh đa xơ cứng trải qua đau mắt với chuyển động mắt.

Các triệu chứng phổ biến khác bao gồm:

• Mất thăng bằng và kỹ năng vận động tinh
• Đau mặt hoặc yếu
• Vertigo (một cảm giác quay)
• Limb yếu hoặc tê liệt
• Kiểm soát suy yếu chức năng bàng quang hoặc ruột
• Mệt mỏi
• Phiền muộn
• Mất trí nhớ

Các cá nhân mắc bệnh tiến triển mất khả năng đi lại và có thể nằm liệt giường, cần được hỗ trợ với hầu hết các hoạt động.

Có cách chữa cho MS không?

Không, hiện tại không có vắc-xin hoặc phương pháp điều trị cho bệnh đa xơ cứng.

Thuốc gì điều trị triệu chứng?

Một số loại thuốc hiện có sẵn để giảm số lần tấn công (thời gian tái phát) của bệnh đa xơ cứng hoặc trì hoãn sự tiến triển của khuyết tật thể chất. Bác sĩ hoặc chuyên gia chăm sóc sức khỏe của tôi kê toa thuốc và các liệu pháp khác để điều trị các triệu chứng chung liên quan đến bệnh, chẳng hạn như trầm cảm, co thắt cơ, mệt mỏi, các vấn đề về bàng quang, run rẩy, phối hợp kém và rối loạn chức năng tình dục.

Interferon và glatiramer acetate (Capaxone)

Interferon beta-1a (Avonex, Rebif), interferon beta-1b (Betaseron) và glatiramer acetate (Copaxone), là những ví dụ về thuốc điều chỉnh miễn dịch được sử dụng cho MS.

Nói chung, các loại thuốc này có xu hướng làm giảm tần suất các cuộc tấn công ở những bệnh nhân bị tái phát từ nhẹ đến trung bình MS (RRMS) từ 18% đến 33%. Tỷ lệ tổn thương mới xuất hiện trên hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) cũng giảm khoảng một phần ba. Với các thuốc interferon, hiệu quả liên quan trực tiếp đến liều dùng (liều IFN cao hơn, nếu dung nạp, thường có hiệu quả cao hơn). Liệu sự chậm trễ trong việc bắt đầu các cuộc tấn công mới của các loại thuốc này cuối cùng có ảnh hưởng lâu dài đến tình trạng khuyết tật liên quan đến bệnh đa xơ cứng hay không vẫn còn gây tranh cãi. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng cho thấy bệnh nhân được điều trị sớm có tác động có lợi đối với các lần tái phát và khuyết tật có thể không phù hợp với bệnh nhân bị chậm điều trị. Nghiên cứu về điều này tiếp tục.

Khả năng đáp ứng với interferon beta-1a và beta-1b dài hạn có thể bị hạn chế, ở một số bệnh nhân, do sự phát triển của các kháng thể trung hòa hiệu quả cao, dai dẳng. Bệnh nhân được điều trị bằng glatiramer cuối cùng cũng phát triển kháng thể, nhưng những kháng thể này dường như không hạn chế hoạt động của glatiramer.

Corticosteroid

Methylprednisolone (Solu-Medrol) là corticosteroid được sử dụng tiêm tĩnh mạch thường xuyên nhất để tăng tốc độ phục hồi sau các cuộc tấn công MS. Sẽ hữu ích nhất nếu được quản lý trong thời gian ngắn (trong vòng vài ngày) sau khi bắt đầu cuộc tấn công.

• Làm thế nào corticosteroid hoạt động: Corticosteroid ảnh hưởng đến các hoạt động miễn dịch, chẳng hạn như viêm (sưng) và phản ứng miễn dịch liên quan đến một cuộc tấn công cấp tính (đột ngột) của bệnh đa xơ cứng. Corticosteroid được sử dụng trong thời gian ngắn để giảm thời gian và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng liên quan đến một cuộc tấn công bất ngờ.
• Ai không nên sử dụng các loại thuốc này:
  • Cá nhân dị ứng với corticosteroid
  • Cá nhân bị loét dạ dày
  • Cá nhân bị nhiễm nấm toàn thân
• Ai nên thận trọng khi sử dụng các loại thuốc này:
  • Người mắc bệnh tiểu đường, co giật, tăng huyết áp, suy tim sung huyết, loãng xương, lao hoặc nhiễm virus, hoặc suy giảm chức năng gan
  • Những người dùng các loại thuốc khác (Những người này nên tham khảo ý kiến ​​bác sĩ vì mức độ của một số loại thuốc có thể tăng lên khi sử dụng cùng với corticosteroid.)
• Sử dụng: Solu-Medrol được tiêm tĩnh mạch (IV) trong 3-5 ngày để điều trị một cuộc tấn công đa xơ cứng đột ngột. Steroid không có tác động đến mức độ phục hồi lâm sàng, mà là rút ngắn thời gian để phục hồi.
• Tương tác thuốc hoặc thực phẩm: Nhiều tương tác thuốc là có thể. Liên lạc với bác sĩ hoặc dược sĩ trước khi dùng thuốc theo toa mới hoặc thuốc không kê đơn. Aspirin; thuốc chống viêm không steroid, như ibuprofen (Advil) hoặc naproxen (Aleve); hoặc các loại thuốc khác liên quan đến loét dạ dày có thể làm tăng nguy cơ phát triển loét dạ dày. Corticosteroid có thể làm giảm nồng độ kali; do đó, phải thận trọng khi dùng các loại thuốc khác làm giảm nồng độ kali, chẳng hạn như thuốc lợi tiểu, ví dụ, furosemide (Lasix).
• Tác dụng phụ: Lý tưởng nhất, corticosteroid được sử dụng trong thời gian ngắn để kiểm soát pháo sáng đột ngột trong các triệu chứng đa xơ cứng. Sử dụng ngắn hạn có thể gây ứ nước, giảm kali, đau dạ dày, tăng cân và thay đổi cảm xúc. Sử dụng lâu dài có liên quan đến các tác dụng phụ nghiêm trọng như loãng xương (nên bổ sung canxi và vitamin D), suy tuyến thượng thận, rối loạn tâm thần, ức chế miễn dịch, loét dạ dày, tăng huyết áp, mất ngủ, rối loạn kinh nguyệt, mụn trứng cá, teo da, tăng huyết áp. sự xuất hiện của khuôn mặt (khuôn mặt Cushingoid), tăng nguy cơ nhiễm trùng và đục thủy tinh thể.
  • Cảm ứng các vấn đề với lượng đường trong máu và làm xấu đi sự kiểm soát bệnh tiểu đường: Thay đổi chế độ ăn uống hoặc bắt đầu dùng thuốc trị đái tháo đường uống hoặc insulin có thể được yêu cầu. Đối với những người đã bị tiểu đường, có thể cần thay đổi liều cho insulin hoặc thuốc trị đái tháo đường.
  • Tăng cân: Đây là một vấn đề phổ biến với corticosteroid liều cao do giữ nước và thay đổi nội tiết. Hạn chế muối được khuyến cáo và với sự chấp thuận của bác sĩ, có thể cần bổ sung kali. Một bác sĩ có thể kê toa thuốc lợi tiểu (thuốc nước) để tăng đi tiểu để loại bỏ một số chất lỏng dư thừa.

Thuốc ức chế miễn dịch

Mitoxantrone (Novantrone) là thuốc ức chế miễn dịch được FDA phê duyệt sử dụng để điều trị bệnh đa xơ cứng. Các thuốc ức chế miễn dịch khác, như cyclophosphamide (Cytoxan), azathioprine (Imuran) hoặc methotrexate (Rheumatrex, Trexall), được kê đơn chủ yếu ở các trung tâm chuyên khoa; nhưng hiệu quả của chúng trong bệnh đa xơ cứng vẫn còn gây tranh cãi và chúng không được FDA chấp thuận cho sử dụng này. Những thuốc này không nên thay thế cho các thuốc điều chỉnh miễn dịch như các tác nhân hàng đầu trong các trường hợp mới được chẩn đoán tái phát bệnh đa xơ cứng (RRMS). Một số bác sĩ tìm thấy vai trò của Cytoxan, Imuran và methotrexate là biện pháp cuối cùng cho những bệnh nhân không đáp ứng với các loại thuốc được FDA chấp thuận hoặc có một đợt điều trị đa xơ cứng (ác tính) có thể đe dọa đến tính mạng.

Thuốc ức chế miễn dịch hoạt động như thế nào: Nhóm này bao gồm rất nhiều tác nhân hoạt động theo nhiều cách khác nhau, nhưng tất cả đều can thiệp vào các quá trình của hệ thống miễn dịch gây viêm.

• Ai không nên sử dụng các loại thuốc này:
  • Cá nhân dị ứng với bất kỳ loại thuốc này
  • Phụ nữ đang mang thai hoặc cho con bú
  • Các cá nhân bị ức chế tủy xương từ trước
  • Những người mắc bệnh gây ra lượng máu thấp
• Liều lượng: Tùy thuộc vào loại thuốc được kê đơn, thuốc ức chế miễn dịch có thể được dùng bằng đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch.
• Tương tác thuốc hoặc thực phẩm: Việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch làm tăng nguy cơ nhiễm trùng, tăng độc tính cho tủy xương hoặc tế bào máu và có thể dẫn đến ung thư. Nhiều tương tác thuốc là có thể. Liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ trước khi bắt đầu một đơn thuốc mới hoặc thuốc không kê đơn.
• Tác dụng phụ: Thuốc ức chế miễn dịch không an toàn khi mang thai, có thể gây nhiễm độc tủy xương hoặc tế bào máu, hoặc có thể dẫn đến ung thư. Bệnh nhân bị suy thận hoặc chức năng gan có thể cần liều thấp hơn và theo dõi chặt chẽ. Methotrexate có thể gây độc cho gan hoặc phổi (xơ hóa hoặc viêm phổi) và thậm chí gây tổn hại cho hệ thần kinh (bệnh não chất trắng hoặc bệnh cơ). Mitoxantrone có thể gây ra các vấn đề về tim và cần theo dõi bằng siêu âm tim (siêu âm tim) trước và trong khi điều trị. Cyclophosphamide có thể gây chảy máu trong bàng quang và thậm chí là ung thư bàng quang. Thực hiện theo các khuyến nghị của bác sĩ về lượng chất lỏng trong khi dùng các loại thuốc này.
• Chỉ định cho thuốc ức chế miễn dịch trong bệnh đa xơ cứng

Mitoxantrone (Novantrone): được chỉ định để giảm thiểu khuyết tật thần kinh và / hoặc tần suất tái phát lâm sàng ở bệnh nhân tiến triển thứ phát (mạn tính), tái phát tiến triển hoặc tái phát nhiều lần tái phát bệnh xơ cứng (nghĩa là bệnh nhân có tình trạng thần kinh tái phát nhiều lần) . Novantrone không được chỉ định trong điều trị bệnh nhân bị đa xơ cứng tiến triển chính.

Các liệu pháp khác có sẵn cho các triệu chứng MS

Fingerolimod (Gilenya): Fingerolimod (Gilenya) là một loại thuốc uống hàng ngày để điều trị MS đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 9 năm 2010 là thuốc uống đầu tiên để điều trị MS. Mặc dù cơ chế hoạt động chính xác của fingerolimod vẫn chưa rõ ràng, nhưng nó dường như hoạt động bằng cách giảm số lượng tế bào lympho (một loại tế bào bạch cầu quan trọng đối với khả năng miễn dịch và quá trình viêm) trong máu. Fingerolimod được thực hiện hàng ngày ở dạng viên nang. Nó không phải là một phương pháp chữa trị cho MS, nhưng nó đã được chứng minh là làm giảm số lượng pháo sáng MS và làm chậm sự phát triển của khuyết tật thể chất do MS. Giống như nhiều phương pháp điều trị tiêm cho MS, sự an toàn lâu dài của fingerolimod vẫn chưa được biết rõ. Các tác dụng phụ phổ biến nhất của fingerolimod là đau đầu, cúm, tiêu chảy, đau lưng, tăng men gan trong máu và ho. Các tác dụng phụ khác cũng có thể bao gồm các vấn đề về mắt, vì vậy những người dùng thuốc này nên được đánh giá nhãn khoa thường xuyên.

Plasmapheresis (trao đổi huyết tương): Liệu pháp này đôi khi được cố gắng để điều trị các cuộc tấn công nghiêm trọng của bệnh không đáp ứng với corticosteroid. Liệu pháp này rất tốn kém, không được FDA chấp thuận cho bệnh đa xơ cứng và hiệu quả của nó đang gây tranh cãi.

Globulin miễn dịch IV (IVIG): Mặc dù không được FDA chấp thuận cho bệnh đa xơ cứng, một số nghiên cứu cho rằng IVIG có thể làm giảm tỷ lệ của cuộc tấn công thứ hai khi IVIG được thực hiện trong hơn 6 tuần sau lần tấn công đầu tiên. Các nhà nghiên cứu khác không tìm thấy lợi ích khi dùng cho những bệnh nhân mắc bệnh ít nhất 3 năm. Tuy nhiên, những người khác đã nghiên cứu IVIG khi được đưa ra theo lịch trình hàng tháng đều đặn và nhận thấy một lợi ích nhỏ nhưng đáng kể trong việc cải thiện khuyết tật lâm sàng và ít tái phát hơn.

Thuốc điều tra mới

Nghiên cứu các lựa chọn điều trị bổ sung tiếp tục tiến lên. Nhiều phương pháp đang được nghiên cứu dựa trên kiến ​​thức ngày càng tăng về bất thường hệ thống miễn dịch và hình thành tổn thương thần kinh trung ương trong bệnh đa xơ cứng. Chúng bao gồm các phương pháp để chống lại hoặc giảm kích hoạt hệ thống miễn dịch, phá vỡ hàng rào máu não, mất tế bào thần kinh và mất myelin, trong số những nỗ lực điều tra khác.