Hít Insulin và Afrezza: Những gì bạn nên biết

"Chờ đã, bạn có thể hít vào insulin? Không phải là cái gì bạn phải tiêm sao? "

Câu hỏi hay! Và câu trả lời là cho đến gần đây, tiêm chích là cách duy nhất để quản lý insulin. Nhưng một phiên bản hít phải của loại thuốc duy trì cuộc sống này đã hoạt động trong nhiều thập kỷ, và gần đây đã xuất hiện trên thị trường - nhưng số phận của nó vẫn còn treo trong không khí (pun!)

Đối với những người không theo dõi những diễn biến này (hoặc thậm chí nhiều người có), chúng tôi trình bày tổng quan về câu chuyện insulin hít có thể hít vào cho đến nay. Từ hơn 85 năm sau khi phát hiện insulin chất lượng tiết kiệm được cuộc sống năm 1921, các nhà khoa học đang phải vật lộn để tìm ra một cách hữu hiệu để đưa insulin vào cơ thể của người bị bệnh đái tháo đường.

Tự nhiên ý tưởng về một ống hít insulin, tương tự như một ống hen xông, là một triển vọng hấp dẫn! Nhưng mãi đến khi các công nghệ mới xuất hiện trong bối cảnh vào cuối những năm 1990, các nhà nghiên cứu thực sự có thể bắt đầu thử nghiệm chuyển insulin thành bột có chứa các hạt có kích thước để hít vào phổi. Exubera, được phát triển bởi Nektar Therapeutics ở San Francisco, đã trở thành sản phẩm insulin hít đầu tiên được đưa ra thị trường vào năm 2006 bởi công ty dược phẩm khổng lồ Pfizer. Đó là một bữa ăn "insulin" trong bữa ăn, có nghĩa là nó hoạt động nhanh để làm giảm mức đường huyết sau khi bệnh nhân ăn carbohydrate, và sau đó thoát khỏi hệ thống một cách nhanh chóng.

Vì lý do này, Exubera chủ yếu nhắm tới những người bị đái tháo đường týp 2, mặc dù một số bệnh nhân loại 1, những người có xu hướng sớm chấp nhận điều trị mới, chắc chắn đã thử nó. Mặc dù bạn mong muốn sự nhiệt tình không ngớt đối với dạng Insulin có thể hít vào, nhưng đáng tiếc Exubera đã thất bại và rút khỏi thị trường chỉ một năm sau khi được giới thiệu vào năm 2007 (xem chi tiết bên dưới).

Nhưng vào tháng 2 năm 2015, một loại insulin dạng hít mới gọi là Afrezza, từ Valencia, nhà sản xuất MannKind Corp. đã tung ra thị trường. Nó có mặt trên thị trường ngày hôm nay, mặc dù công ty hiện đang băn khoăn một chút sau khi mất hợp đồng tiếp thị và phân phối với đối tác Big Carma của Sanofi.

Tại sao Exubera thất bại

Theo cách đó, Exubera đã sống được với tên của nó; Pfizer đã tích cực "hào hứng" về lợi ích tài chính dự kiến ​​từ phương pháp không kim mới này để cung cấp insulin. Họ chắc chắn đó sẽ là "loại bom tấn" tiếp theo mà họ cày trước để đưa sản phẩm ra thị trường với sự phủ nhận hoàn toàn các chỉ dẫn rằng ống hít có thể không hấp dẫn bệnh nhân.

Trong thực tế, chúng ta biết từ báo cáo trên Wall St Journal rằng Pfizer đã tìm kiếm về cơ bản không có đầu vào bệnh nhân về thiết kế của thiết bị, và vài bác sĩ đã bày tỏ sự dè dặt về sự khó khăn trong việc sử dụng đã bị bỏ qua.

Vấn đề là, ống hít lớn và ồn ào - khoảng bằng một đèn pin cỡ lớn - và nó khá giống với một chiếc cần sa, làm cho nó lúng túng khi sử dụng ở nơi công cộng, ít nhất là nói. Không phải đề cập đến sự bất tiện của việc mang nó xung quanh, đặc biệt là đối với những người đàn ông không thường mang theo ví. Ngoài ra, các gói bột giấy (đo được trong ba hoặc chín miligam) đã được dễ dàng trộn lẫn và gây nhầm lẫn cho bệnh nhân và bác sĩ để đánh đồng với mức độ quen thuộc liều lượng. Exubera cũng tốn kém hơn, tốn kém cho bệnh nhân khoảng 5 đô la một ngày so với 2 đô la Mỹ mỗi ngày đối với tiêm insulin.

Cuối cùng, Exubera là 2 đô la. 8 tỷ flop - một trong những thất bại tốn kém nhất của ngành dược phẩm bao giờ hết.

Và có vẻ như khá rõ ràng rằng thiết kế "không thể tha thứ" của ống hít là vấn đề cốt lõi.

Bài học kinh nghiệm: liên quan đến bệnh nhân (những người sẽ phải sống với thuốc / thiết bị) ngay từ khi bắt đầu khái niệm hóa sản phẩm, và tập trung vào những mối quan tâm thực tế của họ trong suốt!

Làm thế nào để Afrezza khác biệt

Insulin mới nhất, Afrezza, là một câu chuyện khác. Công ty MannKind Corp. được tạo ra bởi doanh nhân y tế Alfred Mann - nhà tiên phong gần đây đã chết trước máy điều hoà nhịp tim và võng mạc nhân tạo - đã đưa ra một phương pháp tiếp cận hoàn toàn mới trong việc thiết kế ống thuốc insulin và hộp thuốc trị bệnh.

Máy thở Afrezza "Dreamboat" nhỏ xíu được đưa ra thị trường vào đầu năm 2015 là kết quả của nhiều năm gạ gẫm đầu vào của bệnh nhân và tháo thiết bị xuống nhỏ hơn một ít còi. Các hộp mực được định mã màu để bệnh nhân và bác sĩ có thể dễ dàng nhận ra liều 4 đơn vị (xanh), 8 đơn vị (xanh lá cây) hoặc 12 đơn vị (màu vàng). Thuốc hít dùng một lần và có thể thay thế mỗi hai tuần một lần (đặc biệt có trong bao bì sản phẩm).

Việc hình thành insulin cũng khác nhau. Trong khi nó cũng là insulin tác dụng nhanh (thời gian ăn) dưới dạng bột, nó có lợi thế là được cung cấp trong hệ thống máu động mạch thay vì hệ thống mao quản. Như chính ông Al Mann giải thích: "Chúng tôi đang thực sự đưa ra các monome insulin (các phân tử). Không ai từng làm điều đó trước đây … Nó hoạt động giống như insulin tụy thông thường. Người bình thường không bị hạ đường huyết, và những người (với bệnh tiểu đường tuýp 2) cũng dùng Afrezza, ngay cả khi họ dùng thuốc và không ăn. "

Afrezza lên đến đỉnh điểm trong vòng 12 đến 15 phút và thoát khỏi hệ thống trong vòng một giờ, so với insulin hoạt động nhanh, thường mất ít nhất 20 phút để đá vào, cao điểm ở 2-3 giờ và có thể ở lại hệ thống cho đến khi năm giờ.

Cho đến nay, bệnh nhân đã sử dụng Afrezza khá nhiệt tình. Nhưng như đã nói, MannKind đã mất hợp đồng tiếp thị với Sanofi gần đây sau khi doanh thu ban đầu thất bại.

Một số người có thể nói rằng các nhà đầu tư cực kỳ hăng hái đã "đầu độc tốt" cho các bệnh nhân dùng thuốc này, thực sự có tiềm năng giúp đỡ nhiều người.

Al Mann, với lịch sử đổi mới thành công về mặt y khoa, rất giỏi trong việc thúc đẩy sự nhiệt tình của các nhà đầu tư đối với các dự án mới nhất của ông. Cộng đồng tài chính đã có những kỳ vọng lớn lao đối với Afrezza, và có những con gấu và bò đực (người cược và chống lại loại thuốc này), những người đã rất thành thạo trên các phương tiện truyền thông xã hội thúc đẩy chương trình nghị sự của họ. Điều này đã làm cho cộng đồng bệnh nhân (chúng tôi bao gồm) chia sẻ kinh nghiệm thực tiễn của chúng tôi rất khó khăn khi thử nghiệm loại thuốc này và cân nhắc tính chuyên nghiệp và của họ - khi những con troll trên Internet có xu hướng tấn công bất cứ ai đề cập đến #Afrezza.

FDA đã không cho phép ghi nhãn sản phẩm của Afrezza đề cập đến bất cứ điều gì về việc giảm khả năng hạ đường huyết (lượng đường trong máu thấp); chỉ cần đề cập đến tình trạng hạ đường huyết trên nhãn là những lời cảnh báo tiêu cực nếu dùng quá nhiều insulin (bất cứ loại nào) có thể đe doạ tính mạng

Sanofi giữ lại các chiến dịch quảng cáo người tiêu dùng, nhiều khả năng họ sẽ tiêm Insulin Toujeo bắt đầu nhảy vào thị trường

Trong khi đó, các bác sĩ đã không nghe về insulin hít trong nhiều năm - và những kỷ niệm kéo dài của thất bại Exubera đã không giúp

Trước khi bệnh nhân có thể được bắt đầu trên Afrezza, có một yêu cầu họ phải kiểm tra chức năng phổi - và các bác sĩ phải tìm ra nơi để chuyển bệnh nhân đến bệnh viện này, hoặc bao trả khoảng 600 đô la để lấy máy soi máu của chính họ

Việc hoàn trả bảo hiểm đã là một cuộc đấu tranh, như Medicare và các Bên Trả Tiền khác đã có một trong những sản phẩm insulin tác dụng nhanh được ưa thích trong các loại thuốc của họ, do đó, Afrezza bị va đập vào một tầng thấp hơn (nghĩa là không được che phủ quá nhiều)

Khi nó đứng (vào cuối tháng 5 năm 2016), MannKind đã lấy lại quyền tiếp thị của Afrezza a d đã thuê một Chief Commercial Officer mới làm việc cho một chiến lược toàn diện để đưa thuốc được sử dụng rộng rãi hơn và được chấp nhận.

Một người chơi khác - Dance Pharmaceuticals

• Mặc dù một số công ty dược phẩm lớn khác đã bỏ kế hoạch phát triển chất insulin có thể hít vào của họ, một trang phục nhỏ của San Francisco có tên là Dance Pharmaceuticals đang lặng lẽ làm việc để "định dạng lại công thức Exubera" Công ty thực sự được thành lập bởi những người làm việc trong đội Exubera ban đầu, và sản phẩm Adagio mới của họ là "công thức chất lỏng tinh khiết của con người tái tổ hợp" được phân phối trong một máy mini nebulizer cầm tay nhỏ.
• Các nhà quản lý của công ty đã nói với chúng tôi rằng về cơ bản họ chỉ cần loại bỏ một số chất phụ gia hóa học trong Exubera và sử dụng thiết bị phổi dạng lỏng thay cho thiết bị phổi dạng bột khô - tương tự như công nghệ bình xịt nhưng cung cấp "sương mù nhẹ" .
• Thật thú vị, công thức này hoạt động chậm hơn so với Afrezza, mà Dance tuyên bố là một lợi thế bởi vì "nó tốt hơn phù hợp với những gì cơ thể lý tính, tự nhiên. "
• Các thử nghiệm điều tra ban đầu đã cho thấy những dữ liệu tích cực về độ an toàn và độ tin cậy của Adagio, và công ty nhận được 9 đô la. 5 triệu đầu tư tư nhân vào tháng 2 năm 2015, nâng tổng số vốn của họ lên trên 33 triệu USD.
• Rõ ràng có một số người trên thế giới tin rằng sản phẩm insulin mới nhất này có tiềm năng rất lớn.

Rủi ro Insulin đường hít: Các thử nghiệm lâm sàng

Trước hết, hãy nhớ rằng insulin không hổ trợ không được khuyến cáo cho người hút thuốc hoặc bất kỳ ai có vấn đề về phổi.

Mối quan tâm lớn nhất của những người sử dụng insulin hít là những tác động lâu dài không biết đến phổi. Một số nghiên cứu dài hạn đã được tiến hành ở chuột và chó, và theo thời gian, ngày càng nhiều với con người - nhưng không ai trong số đó đã kéo dài hàng thập kỷ mà nó có thể mang lại cho các hiệu ứng dài hạn để xuất hiện.

Ủy ban tư vấn của FDA về Afrezza dường như ước tính rằng một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên để phát hiện nguy cơ ung thư phổi cao sẽ đòi hỏi hơn 60.000 người tham gia, theo sau trong nhiều năm. Vì vậy, công bằng khi nói rằng chúng ta đang còn rất nhiều thời gian để thực sự hiểu biết về nguy cơ ung thư lâu dài.

Trong các thử nghiệm lâm sàng của Afrezza và một số insulin khác, một số bệnh nhân chắc chắn bị ho. Trong khi ho là bất tiện, không có bằng chứng cho thấy nó có liên quan đến nguy cơ sức khoẻ. Cũng có một số bằng chứng về việc làm giảm chức năng phổi bằng insulin hít - nhưng sự suy giảm dường như tan rã sau ba tháng sử dụng.

Trong khi đó, MannKind rõ ràng có thể đưa ra đủ dữ liệu an toàn để trấn an FDA rằng bất kỳ nguy cơ nghiêm trọng nào cũng không có ý nghĩa thống kê (một thuật ngữ kỳ lạ đối với hiếm gặp).

Tương lai của Insulin hít vào

Vì Insulin có thể hít vào dường như hoạt động rất hiệu quả vì liệu pháp tác dụng ngắn (thời gian ăn uống), các rào cản lớn nhất đối với việc nhận con nuôi dường như chủ yếu là về mặt chính trị: các nhà sản xuất insulin Big Pharma đang vận động để giữ vị trí hàng đầu của họ trên tờ khai bảo hiểm.

Chúng tôi bắt rễ sâu vào Afrezza của MannKind và cuối cùng là Dược phẩm Nhịp điệu Adagio để trở nên phổ biến rộng rãi như là công cụ hiệu quả cho người mắc bệnh tiểu đường - những người có nhiều hình dạng và kích cỡ khác nhau, và nhu cầu insulin.

Lưu ý rằng insulin hít cũng đang được thử nghiệm để sử dụng trong các hệ thống tụy tạng, như là một thành phần bổ sung để giữ mức đường trong máu trong kiểm tra. Thứ thú vị!

Tóm lại, câu chuyện về insulin insulin có thể hít được vẫn đang được viết - và chúng tôi dự định tiếp tục báo cáo về nó để giữ cho bạn tất cả thông tin như là tương lai của nó mở ra.

Thông tin Insulin có thể Hút

Chúng tôi ở

'Mine

đã bao gồm sự phát triển insulin có thể hấp thụ ít nhất là năm 2007. Dưới đây là một số ví dụ về các bài báo hàng đầu của chúng tôi về chủ đề:

Exubera Goes Phhttt … Cái gì bây giờ? (Tháng 10 năm 2007)

Sự thật về Afrezza Inhalable Insulin Một cuộc trò chuyện với Al Mann (Tháng 11 năm 2009)

Inhalable Insulin: A Must-Have hoặc Overrated?(Tháng 1 năm 2011)

Insulin Exubera hít vào đang được tái phát (Tháng 1 năm 2011)

Afrezza Insulin Nhiễm Hít Trong Insulin Số lượt truy cập Thị trường (tháng 2 năm 2013)

Insulin Inhal và các tin tức khác từ EASD 2013 tại Barcelona (Tháng 10/2013)

Thử nghiệm Chích Insulin mới Afrezza (tháng 3 năm 2015 )

Amazing Afrezza - Non-Invasive Insulin Điều đó hoạt động! (Tháng 4 năm 2015)

Hai người sử dụng Insulin Nhiễm Hút Nhiễm Trống Afrezza Chia sẻ kinh nghiệm của họ (tháng 5 năm 2015) 2015)

6 điều cần biết trước khi bắt đầu Afrezza (tháng 7 năm 2015)

Afrezza: Thay đổi nhóm tập trung Tiến sĩ về Insulin hít vào (tháng 12 năm 2015)

Các bệnh nhân được báo cáo về Afrezza

Xem thêm những nguồn tài liệu được chọn lọc trên Afrezza từ khắp nơi trên cộng đồng tiểu đường:

Is the Inhaled Insulin Afrezza các Deal Real? - DiaTribe (tháng 5 năm 2015)

Afrezza - Insulin đường hít: Điều NICE sẽ nói gì? - Tiểu đường và Công nghệ, Plus (Tháng 11 năm 2015)

Một bức thư ngỏ gửi MannKind và người đứng sau Afrezza - DiaTryGuy (Tháng 1 năm 2016)

Afrezza Down Under - blog của Matt Bendall

Người dùng Afrezza - blog của Sam Finta

Afrezza Just Breathe - blog được duy trì bởi luật sư cho biết anh ta không liên kết với MannKind Corp.

Video Afrezza trên YouTube - bởi Eric Fenar

Khước từ trách nhiệm

: Nội dung do nhóm Diabetes Mine tạo ra. Để biết thêm chi tiết, bấm vào đây.

Khước từ trách nhiệm

Nội dung này được tạo ra cho Diabetes Mine, một blog về sức khoẻ người tiêu dùng tập trung vào cộng đồng bệnh tiểu đường. Nội dung không được xem xét y khoa và không tuân thủ các nguyên tắc biên tập của Healthline. Để biết thêm thông tin về sự hợp tác của Healthline với Bệnh tiểu đường, vui lòng nhấn vào đây.