A Thảo luận với Denise Faustman: Hy vọng là "trong cơ chế"

Tôi may mắn có được cơ hội gặp gỡ với bác sĩ huyền thoại Denise Faustman trong một cuộc nói chuyện dài và dài trong tuần qua ở Boston. Trong khi tôi mong cô ấy thông minh như một roi da, những gì tôi không mong đợi là tính cách bọt. Cô ấy có một tiếng cười rúc rích và lóe lên trong mắt cô ấy khi cô ấy nói về công việc của cô ấy (mà cô ấy rất giỏi trong việc quảng cáo, btw - quản lý PR của cô ấy tìm tôi). Tôi đã bị quyến rũ bởi nhân vật của cô ấy như tôi đã bị cuốn hút bởi câu chuyện của cô ấy.

Tác phẩm của cô đã gây nhiều tranh cãi, trên thực tế, cô phải vượt ra ngoài phạm vi tài trợ nghiên cứu truyền thống (NIH, JDRF) để tài trợ cho công việc của cô. Cho đến nay, cô đã quyên góp được 11 triệu đô la từ "các khoản tiền từ thiện" từ các nhà tài trợ cá nhân và các tổ chức tư nhân, trong đó có Quỹ Lee Iocacca.

Với vô số bệnh nhân và gia đình họ, Tiến sĩ Faustman là một thiên thần đầy hy vọng. Tuy nhiên, có rất nhiều người trong thế giới y khoa tiếp tục nghi ngờ tính toàn vẹn của công việc của mình.

[

Ghi chú của biên tập viên: Để biết thêm về 'khoa học sâu' mà Faustman đang theo đuổi, xem loạt bài hai phần xuất sắc này từ Tự quản lý bệnh Tiểu đường.

] Giờ đây, không có thêm thắc mắc gì nữa, một bản ghi cuộc trò chuyện của chúng tôi: DBMine) Tiến sĩ Faustman, tôi chắc rằng bạn biết rằng chúng ta phải cẩn thận khi nhận được hy vọng của mọi người. Bạn có sử dụng từ C (chữa bệnh) khi bạn nói về công việc của bạn?

DF) Từ C là một từ thú vị. Nếu bạn hỏi những người khác nhau, câu trả lời rất đa dạng. Làm thế nào để bạn xác định 'chữa bệnh', anyway? Ví dụ, là gắn một tuyến tụy của người hiến hoặc các tế bào được cấy ghép vào một người thực sự chữa bệnh?

Tôi xem từ "chữa bệnh" là đường trong máu bình thường ở người không dùng thuốc ức chế miễn dịch và không có biến chứng.

Không ai có thể xác định điều này trong những bệnh nhân tiểu đường dài hạn cho bất kỳ khoảng thời gian nào. Sẽ là lịch sử nếu chúng ta có thể làm như vậy.

DBMine) OK, vì vậy tôi phải bắt đầu bằng cách hỏi bạn: những người khác đã thử vắc-xin BCG để điều trị bệnh tiểu đường trong nhiều nghiên cứu, nhưng không thể tái tạo tế bào tụy tái tạo mà bạn đã thấy ở chuột.Tại sao lại theo đuổi một phương pháp mà có thể không hiệu quả?

DF) BCG gây ra một chất được gọi là TNF, được biết là giết chết các tế bào T 'xấu' - những tế bào tấn công các tế bào sản xuất insulin. Chúng tôi đã sàng lọc thuốc generic để tìm ra loại TNF sản phẩm nào hoặc bắt chước hành động của nó, và chúng tôi đã xác định BCG.

Vấn đề là cơ chế. (Các nhà nghiên cứu khác) không biết đúng liều lượng, và đó là những gì chúng tôi đang cố gắng tìm ra. Điều đó giống như nói rằng "chúng tôi đã tiến hành ba cuộc thử nghiệm và cho các đối tượng một đơn vị insulin, và điều đó không hiệu quả - vì thế insulin không được hiệu quả". Bạn phải có được cơ chế phân phối, hoặc liều lượng, phải.

DBMine) Nhưng các nhà khoa học khác ban đầu cũng có một số thành công với BCG ở chuột. Tại sao họ lại bỏ nó?

DF) Nhiều nhà nghiên cứu là "bác sĩ chuột" nghiêm ngặt - chúng không hoạt động trên người. Và sự đần độn

của các bác sĩ nhai với BCG là họ đã tiêm liều vắc-xin cao gấp 750 lần trọng lượng cơ thể của động vật - vì vậy có thể họ đã cho 20 con chuột cho một con chuột bệnh tiểu đường và đã ổn thôi. Sau đó, bạn hãy thử đưa ra một đơn vị cho con người và không có gì xảy ra …

Chúng tôi tin rằng cách chính xác để di chuyển các thử nghiệm về phía trước là thử nghiệm liều lượng và theo dõi gánh nặng tế bào T cho hiệu quả.

DBMine) Điều này nghe có vẻ hợp lý. Nhưng một lần nữa, tại sao các nhà khoa học khác đã bác bỏ cách tiếp cận của bạn, bao gồm cả những người ra quyết định tại JDRF?

DF) Tôi không biết tại sao các nhà nghiên cứu khác lại bác bỏ nó. Có thể có sự ghen tị với những người sẽ nhận được tín dụng cho sự tái tạo tuyến tụy.

Về vấn đề tài trợ, đây là sự đảo ngược bệnh tật mà chúng ta đang đề cập đến, với một loại thuốc generic giá rẻ. Mô hình kinh tế cho điều đó là gì? Các công ty về thuốc đã rất đơn giản với chúng tôi rằng "đó là một vấn đề thú vị, nhưng không có lợi trong việc theo đuổi nó."

Ngoài ra, chúng tôi đang xem xét điều trị bệnh tiểu đường loại 1 lâu dài. Không ai khác đang nghiên cứu chúng. Một quỹ tài trợ như chương trình TrialNet chỉ hỗ trợ bệnh nhân tiểu đường tiền liệt và bệnh nhân mới khởi phát. Chúng tôi thậm chí không thể nộp đơn xin tài trợ.

DBMine) Vậy chính xác là lần thử nghiệm con người đầu tiên của bạn được thành lập như thế nào?

DF) Nó dựa trên cơ chế. Chúng ta có sáu cặp người và chúng tôi cho hai mũi tiêm, cách nhau 4 tuần - liều rất nhỏ - trong sáu tháng. Chúng tôi đang theo dõi chặt chẽ các nhãn sinh học mỗi tuần. Chúng tôi vẽ bốn lọ máu và tiến hành kiểm tra toàn diện để xem nếu có gì thay đổi. Mục đích là để tạo ra những khoảng thời gian dài hơn và lâu hơn của một trạng thái không mắc bệnh ở những bệnh nhân này.

DBMine) Chờ đợi, vì vậy bạn chỉ có 12 người trong cuộc nghiên cứu của bạn? Làm thế nào bạn có thể rút ra kết luận từ một mẫu nhỏ như vậy?

DF) Đó là lý do tại sao điều này khác so với nghiên cứu điều trị dựa trên dược phẩm điển hình của bạn Chúng tôi không cần hàng ngàn bệnh nhân để đánh giá một loại thuốc đã có một hồ sơ an toàn tuyệt vời và một con đường hành động. Đây là một loại thuốc rẻ tiền, đã được bán trên thị trường trong 10 năm - được sử dụng để điều trị bệnh lao. Chúng tôi chỉ cần xét nghiệm máu nghiêm trọng. Đối với điều này, chúng tôi đã tìm ra 12 người có chức năng tụt tụt không và nồng độ C-peptide âm tính, vì vậy theo tiêu chuẩn lâm sàng tuyến tụy của họ đã chết.

Chúng tôi có thể thực hiện các thử nghiệm lâm sàng nhanh hơn, chặt chẽ hơn để trau dồi về việc liệu mọi thứ đang hoạt động hay không. Chúng tôi cũng có thể tiết kiệm được một khoản tiền vì chúng tôi thậm chí không cần phải nộp đơn cho FDA chấp thuận - mỗi FDA nộp chi phí $ 250, 000.

DBMine) Tôi nghe nói rằng một số bệnh nhân đã lái xe đến phòng thí nghiệm của bạn tại Mass General để cung cấp cho máu để nghiên cứu. Đó là những gì về?

DF) Vâng, chúng tôi đã không nài xin nó, nhưng câu trả lời đã quá áp đảo. Mọi người gọi cho chúng tôi và gửi email cho chúng tôi từ khắp nơi trên thế giới. Họ muốn đến và cho máu mà chúng ta có thể sử dụng để thử nghiệm thêm. Bây giờ chúng ta có 4 người một ngày, 5 ngày một tuần được đặt trước ba năm!

Chúng tôi không giữ ngân hàng máu. Máu phải được kiểm tra ngay lập tức và sau đó bỏ đi. Nhưng chúng ta sẽ có một lượng dữ liệu tuyệt vời.

DBMine) Wow, bất cứ ai có thể tham gia?

DF) Chúng tôi không đưa bệnh nhân dưới 8 tuổi. Họ phải đủ lớn để tự biết mình muốn làm điều này và tại sao. Nó không chỉ là cha mẹ đẩy chúng. Tôi không đi học nhi vì tôi không muốn có ý nghĩa đối với trẻ em - và tôi không chọc thủng chúng trừ khi họ

thực sự muốn làm điều đó

.

DBMine) Vậy bạn nghĩ gì về sự thành công của các thử nghiệm Giai đoạn I? Nếu chúng ta có thể cô lập và xác nhận các dấu hiệu tế bào T để sử dụng trong Giai đoạn II: đó sẽ cho chúng ta một khái niệm tốt nhất về độ nhạy và độ đặc hiệu để xác định việc loại bỏ tế bào T trong giai đoạn tiếp theo? Các câu hỏi lớn để trả lời là: Liệu các xét nghiệm này chúng tôi đang làm việc để tái sản xuất? Chúng ta có thể theo dõi ai đó trong sáu tháng và nhận được cùng một dữ liệu mỗi lần không? Liệu chúng ta có thể có được động lực học để sử dụng vắcxin giá rẻ này ở người để làm cho nó hiệu quả? Các dữ liệu nên được ra khoảng tháng Giêng hoặc tháng Hai năm 2010.

DBMine) Điều gì nếu không ai trong số họ nổi bật như là hứa hẹn thực sự? Bạn có dừng dự án?

Không. Sau đó, chúng tôi sẽ chọn một số điểm đánh dấu dựa trên ngân sách, tính đơn giản, dễ thực hiện, và tiếp tục thử nghiệm.

DBMine) Không phải là điều này rất nguy hiểm? Có vẻ như toàn bộ điều có thể tan rã.

DF) Tất nhiên, nó là rủi ro bởi vì những người muốn có nguy cơ trong một khu vực mà chưa có gì bao giờ được thử nghiệm trước?

Con đường dễ dàng hơn sẽ đi theo con đường đã được thiết lập - nhưng tại sao lại không làm một cái gì đó đột phá? Tại sao lại gắn bó với một nghề nghiệp an toàn trong nhiều thập kỷ khi bạn có cơ hội để có nguy cơ thử một cái gì đó có ý nghĩa, điều đó có thể tạo ra một bước tiến khổng lồ trong y học?

Chúng ta có thể thất bại, nhưng chúng tôi vẫn nghĩ rằng chúng ta nên ít nhất là cố gắng cách tiếp cận này.

****

Họ nói rằng có một sự cân bằng giữa thiên tài và điên rồ; chỉ thời gian sẽ cho biết.Nhưng dù sao đi nữa, tôi ngưỡng mộ tinh thần của bác sĩ Faustman và cô ấy. Và dĩ nhiên, bất kỳ nhà nghiên cứu Harvard nào nóng lên trên đường mòn của một phương pháp điều trị bệnh đái tháo đường có thể chữa trị được hoan nghênh trong cuốn sách của tôi - có hay không cô ấy là người cuối cùng đã crack mã.

Khước từ trách nhiệm

: Nội dung được tạo ra bởi nhóm Điều trị Bệnh tiểu đường. Để biết thêm chi tiết, bấm vào đây.

Khước từ trách nhiệm

Nội dung này được tạo ra cho Diabetes Mine, một blog về sức khoẻ người tiêu dùng tập trung vào cộng đồng bệnh tiểu đường. Nội dung không được xem xét y khoa và không tuân thủ các nguyên tắc biên tập của Healthline. Để biết thêm thông tin về sự hợp tác của Healthline với Bệnh tiểu đường, vui lòng nhấn vào đây.