ĐáI tháo đường Cure Talk: Các nghiên cứu cập nhật từ ADA 2016

Chúng ta vẫn tiếp tục theo dõi hội nghị khoa học lần thứ 76 ở New Orleans, nơi mà công nghệ và kỹ thuật về bệnh đái đường và khoa học khác diễn ra ở trung tâm. Vì vậy, những gì về chữa bệnh nghiên cứu, bạn có thể yêu cầu?

Xin lỗi, chưa có phương án chữa bệnh.

Nhưng chủ đề chắc chắn đã đụng đến với một số hứng thú - đặc biệt là dưới những tiêu đề gần đây về những bước tiến trong các phương pháp sinh học để chấm dứt bệnh tiểu đường một lần và mãi mãi.

Chúng tôi đã nhìn thấy một số bài thuyết trình poster ở # 2016ADA đã nói đến tiến bộ này, mặc dù không dễ dàng để theo dõi chính xác "thảo luận chữa bệnh" thực sự diễn ra trong năm nay. Nếu bạn tìm kiếm danh sách hàng trăm bài tóm tắt khoa học của ADA cho từ "chữa bệnh", chỉ cần khoảng 18 áp phích lên, nhưng để được chính xác, bạn cần phải bao gồm các thuật ngữ cụ thể như "đảo nhỏ" hoặc "beta" và sau đó đọc qua khu mua sắm.

Sau ADA, chúng tôi đã liên hệ với một số nhà nghiên cứu nổi bật hơn, những người có xu hướng thu hút sự chú ý nhất khi Cure Talk xuất hiện. Dưới đây là những gì có trên radar của chúng ta, vào giữa tháng 6 năm 2016:

Không Insulin, Nhờ DRI

Năm nay là năm lớn của Viện Nghiên cứu Bệnh Tiểu đường (DRI) ở Miami, vì nó đánh dấu Kỷ niệm 10 năm của ba NKT người đã được về cơ bản "chữa khỏi" và vẫn không có insulin sau khi nhận cấy ghép cấy một thập kỷ trước.

Ngay khi cuộc hội nghị ADA đang diễn ra, tin tức nhấn mạnh rằng một người đàn ông 41 tuổi người Ý bị chẩn đoán mắc bệnh loại 1 cách đây bốn thập niên đã được chữa khỏi và không có insulin, dựa trên giao thức BioHub do các nhà khoa học dẫn đầu từ Tổ chức DRI. Thông cáo báo chí có tựa đề "Bệnh nhân tiểu đường loại 1 ở Châu Âu miễn phí từ liệu pháp Insulin" đáng để đọc.

Dẫn đầu nghiên cứu là ba nhà khoa học người Ý: Tiến sĩ Federico Bertuzzi, người đứng đầu Chương trình Cải tạo Cát; Tiến sĩ Mario Marazzi của Đơn vị Liệu pháp Tách; và Tiến sĩ Luciano De Carlis, Giám đốc Phẫu thuật Tổng quát và Cấy ghép.

Bác sĩ Camillo Ricordi, giám đốc của DRI và Giáo sư về Kỹ thuật Y sinh học tại Đại học Miami, cho hay viện nghiên cứu rất phấn khích về "bước tiến đầy hứa hẹn" ở châu Âu vì nó khẳng định kết quả đạt được với bệnh nhân đầu tiên, Wendy Peacock, điều trị ở Mỹ với cùng một giao thức vào tháng Tám năm ngoái.

Sau vụ ghép gan BioHub thành công của Wendy, DRI đã chia sẻ thông tin với các nhà nghiên cứu quốc tế.Các nghiên cứu mới hơn xác nhận các kết quả ban đầu và xác nhận quá trình này DRI hoạt động.

Hai người khuyết tật này tham gia cùng với ba người khác, những người đã được chữa khỏi thông qua công việc của DRI, đã trải qua các cuộc cấy ghép ở hòn đảo cách đây 10 năm.

Tất nhiên, tiếp cận vẫn là một vấn đề lớn và quá ít cấy ghép cấy ghép đang xảy ra, theo Tiến sĩ Ricordi, người đã nói về điều này trong một bài trình bày tại ADA.

Trong số các yếu tố hạn chế khả năng tiếp cận: chi phí tổng thể của thủ thuật và điều trị, yêu cầu giảm áp lực hệ thống mạn tính, quá ít sự hợp tác toàn cầu, thiếu sự hoàn trả bảo hiểm và ngăn chặn sự tiếp cận thuốc của các bằng sáng chế.

Điều gì sắp tới?

Bác sĩ Ricordi cho biết một thử nghiệm lâm sàng mới đang trong giai đoạn lập kế hoạch cuối cùng, được gọi là Điều trị miễn dịch Bảo tồn Đái đường Tiểu đường (DIPIT). Nó nhằm mục đích ngăn chặn các cuộc tấn công tự miễn dịch và giữ chức năng đảo. Thử nghiệm này sẽ được tiến hành tại nhiều trung tâm để tăng tốc thời gian, thu thập dữ liệu tốc độ và theo dõi sự tiến bộ. DRI cũng đã tập trung phát triển nguồn cung cấp các tế bào sản xuất insulin đáng tin cậy, hoặc tái sinh các tế bào hiện có của cơ thể. Bác sĩ. Juan Dominguez-Bendala và Ricardo Pastori và nhóm của họ đã công bố dữ liệu quan trọng trong năm qua về kết quả sử dụng một tác nhân duy nhất, được FDA chấp thuận, BMP-7, chuyển đổi mô không tuyến nội tiết của tuyến tụy thành tế bào sản xuất insulin. Công trình của họ đại diện cho lần đầu tiên điều này đã được hoàn thành mà không sử dụng bất kỳ thao tác di truyền nào.

Chúng tôi nghe rằng DRI đang lên kế hoạch tổ chức một phiên họp tại Hội nghị CWD Friends For Life vào ngày 6 tháng 7, thảo luận các thử nghiệm lâm sàng và công việc của họ. Không có Insulin-miễn phí Wendy Peacock sẽ ở đó, cùng với một trong những bệnh nhân cấy ghép ở đảo từ hơn một thập kỷ trước, Chris Schuh. Tiến sĩ Juan Dominguez-Bendala cũng sẽ trình bày kết quả đạt được trong năm qua với BMP-7, cũng như các nghiên cứu tập trung vào đảo khác. Nghiên cứu lâm sàng của Bác sĩ Denise Faustman

Một năm trước đây, chúng tôi đã báo cáo rằng Tiến sĩ Denise Faustman ở Massachusetts cuối cùng cũng đã sẵn sàng để bắt đầu giai đoạn hai của nghiên cứu lâm sàng về một loại văcxin có thể chữa được bệnh tiểu đường.

Đối với những người không quen với công việc của bác sĩ Faustman, từ lâu cô đã nghiên cứu một loại thuốc gọi là BCG (Bacillus Calmette Guerin), một loại thuốc chủng chung cho gần một thế kỷ và đã được thiết kế để chống lại bệnh lao (tuberculosis - TB). Ý tưởng: thúc đẩy BCG có thể ngăn chặn tuyến tụy giết chết các tế bào beta, cho phép những người bị bệnh tiểu đường tái tạo các tế bào tạo insulin này. Bà đã khám phá ra một cách đột phá ở chuột vào năm 2001, nhưng ban đầu nó không thể lặp lại được điều đó, và nghiên cứu của bà đã khởi đầu một cuộc tranh cãi gay gắt giữa cộng đồng y khoa và các tổ chức nghiên cứu nghi ngờ cách tiếp cận của bà.

Cô đã hoàn thành Giai đoạn I của nghiên cứu của cô trong năm 2010, và năm ngoái cô đã sẵn sàng để chuyển sang Giai đoạn II.

Tại hầu hết

ADA gần đây, Tiến sĩ Faustman đã có hai áp phích khoa học (1072-P và 1290-P) trên màn hình hiển thị cập nhật về công việc của cô.Chúng tôi kết nối với cô ấy sau sự kiện của NOLA, và cô ấy nói với chúng tôi công việc của cô ấy tiếp tục tiến lên thành công.

Cập nhật lớn

: 120 trong tổng số 150 bệnh nhân từ lần thử đầu tiên được ghi danh vào thử nghiệm Pha II, và 75 trong số những NKT này đã được tiêm BCG ít nhất một lần.

Trong thử nghiệm này, họ dùng BCG liều lượng nhiều hoặc giả dược trong những người từ 1 đến 5 tuổi đã sống với tình trạng này trong 15-20 năm. Những người tham gia sẽ được tiêm 6 liều vắc xin hoặc giả dược trong suốt năm năm, thử nghiệm được FDA chấp thuận. Bác sĩ Faustman đang xem A1C là điểm cuối chính, đo thành công của thử nghiệm dựa trên số lượng mà H A1C giảm.

Chúng tôi biết rằng có một nỗ lực lớn để vượt qua H A1C trong các thử nghiệm lâm sàng và quy trình điều chỉnh. Khi chúng tôi hỏi Dr. Faustman về vấn đề này liên quan đến nghiên cứu của cô, cô lưu ý rằng nhóm của cô đang đo hơn bảy công thức sinh học bao gồm C-Peptide và Tregs (tế bào điều trị T), nhưng nhãn sinh học quan trọng nhất để phê duyệt thuốc vẫn là A1C .

"Rất nhiều người đang nhìn xa hơn A1C bởi vì một thế hệ các thử nghiệm kiểu 1 (và hàng tỷ đô la) không đạt được điểm cuối A1C và họ nghĩ rằng nó không thể. Đó là loại di chuyển các bài viết mục tiêu. Faustman cũng chỉ ra rằng một số thử nghiệm BCG khác đang diễn ra trên phạm vi toàn cầu , từ các đánh giá về phòng ngừa ở trẻ sơ sinh đến thử nghiệm thuốc với các bệnh nhân MS đang xảy ra ở Ý, tất cả các công việc liên quan quan trọng, và các nhà nghiên cứu liên lạc và chia sẻ những phát hiện của họ để xác định rõ ràng hơn cách BCG đang hoạt động.

Tất nhiên, nhưng vào năm tới, Faustman cho biết đội của cô sẽ trình bày dữ liệu từ đợt thử nghiệm Giai đoạn 1 dài hạn, và sẽ hoàn thành trong 7 năm sau đó và cho thấy năm của những dữ liệu quan trọng tiếp theo Nghiên cứu của cô vẫn ở chế độ gây quỹ, và cô đã tăng $ 20 triệu cho đến nay. Faustman cho biết nhóm của cô cũng đang tìm kiếm thêm tình nguyện viên nghiên cứu, những người có thể kết nối với họ thông qua trang web FaustmanLab.sand 999 ADA's Con đường để Dừng Dia bets

Một phiên họp tại ADA đã giới thiệu một nhóm nhỏ các nhà nghiên cứu làm việc trong chương trình Pathway to Stop Diabetes đang được tài trợ và tài trợ. Trong số đó có bác sĩ Thomas Delong, một nhà nghiên cứu ở Colorado, người sống cùng với T1D và người mà chúng tôi phỏng vấn về công việc của ông hồi đầu năm nay. Thomas đang nghiên cứu các cuộc tấn công hệ thống miễn dịch của cơ thể và cách các tế bào beta bị phá hủy, với hy vọng hiểu tại sao điều đó xảy ra và những gì có thể làm để ngăn chặn nó.

Các nghiên cứu liên quan đến chữa bệnh khác

Như đã nói, có một số áp phích khác tại ADA trực tiếp nghiên cứu điều trị. Blogger D Joshua Levy chia sẻ một số quan điểm về những gì ông đã thấy và nghe, và bài viết của ông là đáng kiểm tra.

Tuy nhiên, tất cả những bài nói chuyện chữa bệnh này thường bị đại loại sai và bị phóng đại, i.e. Các nhà khoa học tìm cách chữa trị bệnh đái tháo đường týp 2 ở loài gặm nhấm, không biết làm thế nào mà nó có thể làm được. "

(câu chuyện ở đây)

Tuy nhiên, chúng ta vẫn lạc quan một cách thận trọng nhờ những tiến bộ đã đề cập ở trên và những công việc nghiêm túc khác hướng tới một phương pháp chữa bệnh, bao gồm:

JDRF và ViaCyte:

Đầu tháng này, JDRF đã phát hành video giới thiệu Tư vấn Trưởng của Aaron Kowalski, một người thuộc nhóm 1, cung cấp các cập nhật về nghiên cứu liên quan đến chữa bệnh. Điều này bao gồm thiết bị ViaCyte thể hiện lời hứa ban đầu biến tế bào tiền tuyến tụy thành những tế bào sản xuất insulin có thể chịu được các cuộc tấn công của hệ thống miễn dịch dẫn đến loại 1. Kết nối Nghiên cứu-D:

Bạn có thể tìm hiểu về một số các dự án nghiên cứu chữa bệnh khác nhỏ hơn và ít được biết đến hơn thông qua Kết nối nghiên cứu bệnh tiểu đường và trung tâm trực tuyến của crowdfunding để nghiên cứu điều trị - đây chỉ là một đoạn của tất cả các nỗ lực đang diễn ra trên khắp thế giới. Cho dù chuyện gì đến tiếp theo, chúng ta phải mở rộng một CẢM ƠN lớn cho các nhà khoa học làm nghiên cứu này, những người đầu tư vào việc tạo ra sự khác biệt cho NKT ở khắp mọi nơi.

Khước từ trách nhiệm : Nội dung được tạo ra bởi nhóm Điều trị Bệnh tiểu đường. Để biết thêm chi tiết, bấm vào đây.

Khước từ trách nhiệm Nội dung này được tạo ra cho Diabetes Mine, một blog về sức khoẻ người tiêu dùng tập trung vào cộng đồng bệnh tiểu đường. Nội dung không được xem xét y khoa và không tuân thủ các nguyên tắc biên tập của Healthline. Để biết thêm thông tin về sự hợp tác của Healthline với Bệnh tiểu đường, vui lòng nhấn vào đây.