Aaron Kowalski Thảo luận Tiến bộ của JDRF

Điều chính mà JDRF đang làm là tiếp tục tập trung vào việc đẩy nhanh tốc độ khoa học dẫn đến chữa bệnh bằng cách chuyển nghiên cứu từ khám phá cơ bản sang phát triển các phương pháp điều trị và chữa bệnh tiềm ẩn. Và chúng tôi đang tập trung nhiều hơn vào những khoảng trống hiện đang tồn tại trên đường ống để đưa ra những ý tưởng và kết quả nghiên cứu cơ bản và biến chúng thành các loại thuốc, phương pháp điều trị và sản phẩm sẵn có cho những người bị tiểu đường Loại 1.

Một dấu hiệu rõ ràng về sự tiến bộ là khả năng của chúng tôi để lấp đầy khoảng trống trong đường ống phát triển lâm sàng bằng cách hình thành quan hệ đối tác với ngành công nghiệp, thông thường là các công ty nhỏ, để giúp đẩy nhanh các biện pháp điều trị được đưa ra thị trường cho những người có các giai đoạn của bệnh tiểu đường. Chúng tôi đã hợp tác với hơn 20 công ty nhỏ tham gia vào công nghệ sinh học, di truyền học, miễn dịch học, cấy ghép và tái tạo những sản phẩm và phương pháp điều trị trong giai đoạn đầu - những sản phẩm cần tài trợ bằng chứng của khái niệm mà không có từ các công ty dược phẩm lớn Công ty đầu tư mạo hiểm. Bằng cách đảm nhận vai trò này, chiến lược của chúng tôi là "de-risk" trong việc điều trị thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sớm của các liệu pháp chữa bệnh này, để đưa chúng qua đường ống tới giai đoạn mà một công ty lớn sẽ sẵn sàng đón nhận chúng, đưa họ qua các thử nghiệm quy mô lớn cần thiết cho sự chấp thuận của FDA, và thương mại hóa chúng. Chúng tôi đã có hai câu chuyện thành công: chỉ trong tháng 10 vừa qua, hai công ty công nghệ sinh học nhỏ mà chúng tôi đã giúp đỡ cho các giai đoạn lâm sàng giai đoạn sớm cho thuốc ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh tiểu đường ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán đã ký hợp tác với các công ty tiểu đường lớn để mang các sản phẩm đó qua giai đoạn cuối cùng của thử nghiệm và làm cho chúng phổ biến rộng rãi trên thị trường.

Một số công ty nóng nhất tham gia, và tại sao?

Chúng tôi hiện đang tham gia vào các nghiên cứu khả thi với một số công ty thiết bị bệnh tiểu đường xuất sắc. Các nhà điều tra do JDRF tài trợ đang sử dụng thiết bị của Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic và Smiths. Mục tiêu của chúng tôi là để thấy một thị trường thịnh vượng, trong đó nhiều công ty đang phát triển các công nghệ xuất sắc để giúp những người mắc bệnh tiểu đường đạt được kết quả tốt hơn. Hơn nữa, chúng ta muốn có một môi trường nghiên cứu tốt hơn và tốt hơn (nhỏ hơn, thuận tiện hơn, hiệu quả hơn, vv …) được khen thưởng để mọi người mắc bệnh tiểu đường có cơ hội được hưởng lợi.

Một số mốc quan trọng nhất trong năm 2007 - đối với JDRF, và đối với lĩnh vực điều trị bệnh tiểu đường trên tổng thể là gì?

Rõ ràng, sự tiến bộ mà tôi đã đề cập ở trên là rất lớn đối với JDRF và bệnh tiểu đường nói chung trong năm 2007: thứ nhất, số liệu điều trị và các phương pháp chữa trị tiềm năng được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng của con người, bao gồm một số thử nghiệm Giai đoạn III - giai đoạn cuối trước FDA sự chấp thuận. Và thứ hai, điều này đã cung cấp việc xác nhận chiến lược của chúng tôi về việc cấp vốn cho những khoảng trống ban đầu trong đường ống phát triển sản phẩm tiểu đường, bằng cách có hai hợp chất thu được từ các công ty dược phẩm lớn.

Chúng tôi cũng đã có những tiến bộ to lớn trong một số lĩnh vực biến chứng tiểu đường trong năm qua, đặc biệt là bệnh võng mạc.Và tôi cũng nên lưu ý nếu tôi không đề cập đến trách nhiệm của mình với JDRF Tụy tụy:

Chúng tôi đã tiếp tục ghi danh hơn 400 bệnh nhân trong thử nghiệm CGM của JDRF, có vẻ như cung cấp số liệu thống kê độc lập về hiệu quả của CGMs, với vô số việc hoàn trả nhanh chóng và sự chấp nhận của nhà lâm sàng về các công nghệ.

Chúng tôi đã thành công đóng cửa CGM với một hệ thống bơm insulin - inchildren lần đầu tiên trong một thử nghiệm khả thi ban đầu tại Đại học Yale.

• Chúng tôi đã bảo vệ bảy điểm nghiên cứu trên khắp thế giới tập trung vào các hệ thống vòng lặp hoàn hảo, bao gồm tạo ra các thuật toán để phân phối insulin một cách an toàn và hiệu quả dựa trên các lần đọc theo dõi glucose liên tục, có tính đến toàn bộ các biến số mà người mắc tiểu đường hiện có để tính toán một mình, từ lượng đường trong máu hiện tại, đến mức nó đang có xu hướng, những gì gần đây bạn đã ăn, tác động của việc thực hiện, đến sự nhạy cảm với insulin của một cá nhân.

• từ thử nghiệm CGM của JDRF đã sẵn có, chúng tôi dự định khởi động nỗ lực vận động bệnh nhân

để ủng hộ bảo hiểm chính thức và hoàn trả

các màn hình glucose liên tục. Chúng tôi cũng sẽ đẩy nhanh công việc của chúng tôi để phát triển một tuyến tụy nhân tạo, nghiên cứu tài trợ để kiểm tra và tinh chỉnh các thuật toán để làm cho chúng hiệu quả hơn với các tình huống thực tế như bữa ăn, tập thể dục và căng thẳng;

tích hợp chúng với công nghệ giám sát glucose thế hệ mới và cung cấp insulin, và kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của các hệ thống này trong các thử nghiệm lâm sàng

Wow, cảm ơn, Aaron đã cung cấp cho chúng tôi hy vọng. Vì vậy, rất nhiều cho cảm giác chìm mà tiến bộ hướng tới một phương pháp chữa bệnh là chậm chạp tốt nhất. Đi, JDRF!

Khước từ trách nhiệm

: Nội dung được tạo ra bởi nhóm Điều trị Bệnh tiểu đường.Để biết thêm chi tiết, bấm vào đây.

Khước từ trách nhiệm

Nội dung này được tạo ra cho Diabetes Mine, một blog về sức khoẻ người tiêu dùng tập trung vào cộng đồng bệnh tiểu đường. Nội dung không được xem xét y khoa và không tuân thủ các nguyên tắc biên tập của Healthline. Để biết thêm thông tin về sự hợp tác của Healthline với Bệnh tiểu đường, vui lòng nhấn vào đây.