Cơ quan 'BioHub' nhỏ của DrI sẽ mô phỏng tuyến tụy khỏe mạnh

Xin lỗi, ông Pancreas, vai trò của bạn trong việc đảo ngược đái đường týp 1 có thể trở nên không liên quan nếu Viện Nghiên cứu Bệnh Tiểu đường có bất cứ điều gì để nói về nó.

Các nhà nghiên cứu bệnh tiểu đường hàng đầu ở kế hoạch DRI tạo ra một cơ quan nhỏ mới có thể thực hiện những nỗ lực hiện tại để cấy ghép các tế bào đảo nhỏ từ tuyến tụy được hiến và vào gan người một trọng tâm của quá khứ.

Thay vào đó, DRI đang phát triển một bình chứa nhân tạo nhỏ mà nó gọi là BioHub, nó sẽ chứa đầy các tế bào sản xuất insulin có thể được cấy vào đâu đó trong cơ thể bạn. Ý tưởng là BioHub này sẽ rễ, có thể để các tế bào được cấy ghép hoặc thậm chí các tế bào sản xuất insulin mới xuống đường. Các nhà nghiên cứu của DRI đang quảng bá nỗ lực của họ như là "bước nhảy vọt tới bước tiếp theo" đối với phương pháp chữa bệnh bằng sinh học vì nó có thể bắt chước vai trò của một tuyến tụy khỏe mạnh và có thể là "hoàn toàn đảo ngược" bệnh tiểu đường tuýp 1.

Đương nhiên, chúng ta luôn luôn thận trọng khi nhảy lên và xuống bất cứ thứ gì được quảng bá như là một "bước đột phá" hoặc điều tuyệt vời tiếp theo trong nghiên cứu bệnh tiểu đường. Chúng ta đều biết rằng con chuột đã được "chữa khỏi" và mỗi ngày khác có một tiêu đề tin tức về một số tiến bộ lớn. Không chỉ vậy, nhưng DRI đã làm việc trên một hốc đựng tương tự cho các tế bào đảo ít nhất là năm 2006, khi Amy báo cáo trên thiết bị cấy ghép, sau đó được so sánh với "IUD ngược lại".

Bây giờ, tất cả cùng nhau đi vào mục tiêu chính của DRI trong tương lai sẽ là gì, họ nói với chúng tôi.

DRI đã xem trước thông báo BioHub hôm nay trong Cột mốc 2012 của chúng tôi hồi tháng 1. Rõ ràng kể từ đó, những gì họ đã hoàn thành là cách tiếp cận tiếp thị của họ, đưa ra một cái tên duy nhất cho những gì họ đã làm trong nghiên cứu cấy ghép tế bào đảo. Giám đốc DRI, Tiến sĩ Camillo Ricordi, nói: "Kế hoạch tổng thể của chúng tôi luôn luôn hợp lý hóa tất cả mọi thứ, nhưng đây là lần đầu tiên chúng tôi kéo khung làm việc lại với nhau để cho thấy cách thức này phù hợp với nhau như một câu đố.

Nếu nó hoạt động, loại vi-rút mới này có thể được tạo ra từ một vật liệu xốp giống như xốp, kích thước của một phần tư, và nó sẽ tương thích với cơ thể con người để hàng ngàn hòn đảo islet có thể nhẹ nhàng gieo hạt lên nền tảng bảo vệ này và đặt mình vào trong các lỗ nhỏ riêng biệt để bắt đầu sản xuất insulin.Một ý tưởng nữa là BioHub có thể mang dạng bình chứa tự nhiên hơn, giống như tĩnh mạch của một người mà có thể được gắn chặt để tạo ra một túi tĩnh mạch hoàn chỉnh với nguồn cung mạch máu của nó trước đó.

Dù bằng cách nào, nền tảng BioHub sẽ là ngôi nhà mới cho hàng ngàn tế bào đảo nhỏ được cấy ghép hoặc tái tạo để phát triển và làm công việc sản xuất insulin, có khả năng đảo ngược bệnh đái tháo đường týp 1. Mặc dù, Ricordi thừa nhận có thể là bất kỳ BioHub như thế này sẽ phải được thay thế mỗi 3-6 năm.

BioHub cũng cho phép các nhà khoa học bổ sung oxy và các loại tế bào "trợ giúp" khác có thể thúc đẩy sự sống còn lâu dài và chức năng của tế bào bên trong nền tảng này, những người phát ngôn của DRI nói với chúng ta. Về cơ bản, khái niệm là "cải thiện những gì Mẹ Thiên nhiên đã cho chúng ta một cách tự nhiên."

Tiến sĩ. Jay Skyler, người từng làm phó giám đốc các nghiên cứu lâm sàng và các chương trình học thuật của DRI, nói rằng cơ quan nhỏ này sẽ bắt chước các tuyến tu native bản địa và khôi phục chức năng trao đổi chất và phóng thích insulin trong thời gian thực, một số NKT hiện không có bất kỳ hình dạng nào hình thức. Theo bác sĩ Luca Inverardi, phó giám đốc nghiên cứu dịch của DRI, họ thực sự tin rằng có thể "hoàn toàn đảo ngược" bệnh tiểu đường bằng cách tìm ra vị trí tối ưu trong cơ thể của BioHub này.

Hy vọng của họ là để xem BioHub đạt được giai đoạn đánh giá quy định và thậm chí có thể phê duyệt trong vòng năm đến bảy năm.

Đó là một mục tiêu đầy tham vọng! Một điều mà chúng ta không thể không nhìn nhận một cách hoài nghi, đặc biệt là từ một tổ chức đã có những hứa hẹn to lớn trong quá khứ. Ngay sau đó, họ thực sự hứa với các nhà tài trợ rằng họ sẽ phát triển CURE trong vòng 10 năm (!), Và Amy chứng kiến ​​một cuộc đối đầu về sự thất vọng của các nhà tài trợ tại hội nghị hàng năm của DRI tại NYC năm 2008.

Trớ trêu thay, sự kiện đó tập trung vào sự khác biệt giữa "hy vọng và hype." Theo dõi tiếp, Amy đã viết một cột về một dLife về hiểu biết các tiêu đề bệnh tiểu đường, và bản chất gia tăng tiến bộ trong nghiên cứu. Vẫn còn một đọc tốt!

Ricordi nhấn mạnh rằng tiến bộ quan trọng đã được thực hiện trong các nghiên cứu cấy ghép cấy ghép trong những năm qua và cho phép DRI tiến tới "khoảng cách quan trọng" này - mặc dù không rõ ràng về những gì mà thời điểm này có thể thực sự ngoại trừ hy vọng mới mẻ rằng "chữa bệnh" này hiện ra khi họ hình dung nó. Ricordi nói: "BioHub cho chúng ta một công cụ để kết hợp tất cả những gì chúng ta đã học được qua những năm thử nghiệm lâm sàng và bước tiếp theo," Ricordi nói. "Tôi tin tưởng rằng cách tiếp cận này có thể di chuyển các liệu pháp di truyền và các phương pháp thay thế sinh học cho chữa bệnh đái tháo đường cho mục đích cuối cùng của chúng ta ".

Tất cả nghe có vẻ hơi quen thuộc với chúng ta, cả khi nhìn lại tin tức DRI trước đó, và từ các tổ chức khác; Sernova có trụ sở tại Canada cũng đang nghiên cứu một hệ thống Cell Pouch tương tự, một bình chứa nhỏ được thiết kế để giữ các tế bào vịt dưới da và tạo ra một môi trường "giống như tuyến tụy" bảo vệ.

Ricordi nói

điều quan trọng là DRI đã tinh chỉnh khái niệm này trong thập kỷ qua. Họ đã đánh giá các phương pháp khác liên quan đến kỹ thuật một vị trí thích hợp cho cấy ghép hay các tế bào khác, và kết hợp một số khái niệm trong dự án BioHub hiện tại, trong khi loại bỏ các nghiên cứu khác vì những bất lợi hoặc những hạn chế.

Cụ thể, nguyên mẫu "ngược IUD" được hình thành cách đây bảy năm không thể mở rộng vì những vấn đề với sự ứ đọng của tế bào đảo và sự kết hợp tối ưu của các tế bào, do đó, DRI đã bỏ qua thiết kế ban đầu đó và những nguyên mẫu liên quan, Ricordi nói. Ông cũng nói rằng nghiên cứu về việc cấy ghép các tế bào đảo ở mắt của chúng ta mà chúng ta đã viết vào năm 2011 vẫn tiếp tục, nhưng chủ yếu là với các nhà nghiên cứu DRI ở Thụy Điển và Seoul. Ông và nhóm của ông ở Florida vẫn quan tâm đến mắt như là một vị trí thử nghiệm về dung nạp của tế bào, nhưng nó không còn là trọng tâm chính như là một trang web cấy ghép. "Nhiều tính năng và tiến bộ mới đã xảy ra kể từ khi báo cáo ban đầu và thiết kế," Ricordi nói, chỉ ra những tiến bộ nghiên cứu trong các con đường mới để điều tra sử dụng các tế bào gốc, các phân tử điều hòa miễn dịch và công nghệ tạo ra oxy và thuốc các hệ thống phân phối không có sẵn trước đây "Chúng tôi rất nhiệt tình với kiến ​​thức và tiềm năng mới mà các công nghệ nền tảng này sẽ mang lại cho dự án BioHub tổng thể".

Những gì mà DRI biết từ các nghiên cứu toàn cầu cho thấy việc cấy ghép đảo có hiệu quả, tiếp tục có những hạn chế (như chi phí lên đến 50.000 đô la!) và một số thách thức vẫn còn tồn tại trước khi nó được đưa ra rộng rãi hơn. Ricordi cho biết BioHub này sẽ là một cách để giải quyết một số thách thức nghiên cứu hiện nay: nhu cầu về các loại thuốc chống đào thải, tìm kiếm nguồn cung dồi dào các tế bào đảo nhỏ để cấy ghép, và tìm một vị trí tối ưu trong cơ thể cho những tế bào này. Tiếp cận các tế bào đảo là rất hạn chế, do đó Ricordi cho biết một phần của nghiên cứu này liên quan đến việc nghiên cứu cách sử dụng các tế bào gốc hoặc lập trình lại các tế bào khác để sản xuất insulin. Làm như vậy sẽ loại bỏ nhu cầu tiêm các tế bào hiến tặng khác được cấy ghép, ông nói.

Một đường thời gian chính xác cho BioHub không được biết, bởi vì phần lớn nó sẽ theo sau bất cứ điều gì về khoa học và nghiên cứu về thời gian. Một số nghiên cứu tiền lâm sàng đang được tiến hành, và Ricordi nói họ hy vọng sẽ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên vào cuối năm 2013 hoặc đầu năm tới.

Vậy thì khoảng thời gian 5-7 năm thực tế là như thế nào? "Tôi tin rằng nó là thực tế," Ricordi nói "Khối đường chính mà chúng ta hình dung ngay bây giờ là quy định, không khoa học. Khoa học và tài chính chỉ là một phần nhỏ của phương trình khi bạn nhấn một bức tường gạch để dịch bệnh lâm sàng ".

Ricordi nói với chúng tôi rằng đây là một dự án hợp tác, với hầu hết các nghiên cứu đang diễn ra tại Miami, FL, nhưng các bộ phận khác xảy ra trên khắp thế giới. Liên đoàn DRI cũng đang làm việc với Liên minh nghiên cứu Cure Focus phi lợi nhuận quốc tế để nghiên cứu thêm, thậm chí vượt khỏi bệnh tiểu đường về cách thức hoạt động của mini- cơ quan có thể được sử dụng trong các điều kiện khác như bệnh ung thư và bệnh Crohn's.

Thậm chí nếu công trình nghiên cứu này được đưa ra, liệu nó có thành lập một phương thức chữa bệnh hay là những hy vọng sai lầm đang được nâng lên ở đây? Điều đó có thể phụ thuộc vào người mà bạn yêu cầu, nhưng ngay cả Ricordi lưu ý rằng định nghĩa của một "chữa bệnh" là chủ quan. Mặc dù BioHub có thể đảo ngược kiểu 1, vẫn còn nhiều nghiên cứu về việc tìm hiểu lý do cho cuộc tấn công của hệ miễn dịch cơ bản và ngăn chặn điều đó xảy ra. Một lần nữa, như Ricordi nói, "tất cả là một phần của một câu đố lớn hơn."

Một vài trong cộng đồng D của chúng tôi rất vui mừng về tin này … bao gồm cả D-Dad Tom Karlya, phó chủ tịch của DRI ngoài có một con trai và một con gái sống cùng loại 1. Ông viết trên blog của mình: "Đó là điều thú vị nhất mà tôi đã nghe kể từ ngày Kaitlyn được chẩn đoán cách đây hơn 20 năm, nó không phải là một chiếc bánh trên bầu trời; không phải là những lời hứa vỡ nát, nó là có thật … rất, rất thật ".